SAREPTA THERAPEUTICS, INC. Het aandeel bereikte een laagste punt in zeven maanden en zou $1,4 miljard aan marktwaarde verliezen als de verliezen aanhouden.
De Amerikaanse toezichthouder op de gezondheidszorg had op donderdag de Elevidys-therapie van Sarepta versnelde goedkeuring verleend voor de behandeling van DMD-patiënten tussen de 4 en 5 jaar die kunnen lopen, in tegenstelling tot de aanvraag van het bedrijf voor alle patiënten die kunnen lopen.
Nu zal de Food and Drug Administration wachten op de resultaten van een laat stadium onderzoek dat in december verwacht wordt om de effectiviteit van de behandeling te bevestigen en dan beslissen over uitbreiding naar andere leeftijdsgroepen.
Hoewel de meeste analisten positief waren over de versnelde goedkeuring, waren sommigen bezorgd over het enorme gewicht dat nu op de komende studie rust, vooral na het gebrek aan duidelijkheid dat eerdere studies in de leeftijdsgroep van 6-7 jaar boden.
"We denken gewoon dat het pad om het label uit te breiden moeilijk is," zei analist Gavin Clark-Gartner van Evercore ISI in een notitie, eraan toevoegend dat er ook uitdagingen zullen zijn bij het uitbreiden van het gebruik van de therapie naar patiënten die niet kunnen lopen.
De gentherapie van Sarepta is de eerste in zijn soort voor DMD, een erfelijke progressieve spierafbrekende aandoening die bijna altijd jonge jongens treft. De patiënten overleven zelden na hun dertigste.
Elevidys, een eenmalige behandeling, zal naar verwachting de manier veranderen waarop DMD-patiënten worden behandeld, aangezien de huidige therapieën regelmatig gebruik vereisen.
Tim Lugo van William Blair noemde de behandeling "transformerend voor Duchenne-patiënten" en "een belangrijke kans voor Sarepta".
Sarepta's koers-tot-tastbare-boekwaardeverhouding, een gebruikelijke maatstaf voor het waarderen van aandelen, stond vrijdag op 16,36 - bijna vier keer zo hoog als die van branchegenoot BioMarin Pharmaceuticals, dat een gentherapie ontwikkelt voor de behandeling van een bloedingsstoornis.
