Sage Therapeutics, Inc. kondigt voorlopige resultaten aan van de Fase 2 SURVEYOR-studie. De studie voldeed aan het primaire eindpunt en toonde een statistisch significant verschil aan zoals gemeten door de HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB) samengestelde score bij baseline tussen gezonde deelnemers en deelnemers met de ziekte van Huntington (HD) voorafgaand aan een behandeling met dalzanemdor (SAGE-718) of placebo. SURVEYOR (NCT05358821) was een klein onderzoek met drie doelstellingen: het bepalen van de omvang van cognitieve stoornissen bij HD in vergelijking met gezonde deelnemers; het evalueren van de veiligheid van dalzanemdor bij deelnemers met HD; en het beter begrijpen van de relatie tussen veranderingen in cognitie en veranderingen in functie.

In totaal werden 40 deelnemers met HD en 29 gezonde deelnemers ingeschreven. De HD-CAB, een samengestelde batterij bestaande uit zes individuele testen om verschillende domeinen van cognitie die relevant zijn voor HD te beoordelen, werd gebruikt om de cognitie bij alle deelnemers aan het onderzoek te evalueren. Resultaten van de SURVEYOR-studie: Het onderzoek voldeed aan het primaire eindpunt door een statistisch significant verschil aan te tonen zoals gemeten door de HD-CAB samengestelde score bij baseline tussen gezonde deelnemers en deelnemers met de Ziekte van Huntington (HD) voorafgaand aan een behandeling met dalzanemdor of placebo.

De samengestelde basisscore voor deelnemers met Ziekte van Huntington was duidelijk lager (p < 0,0001) in vergelijking met gezonde deelnemers, wat de omvang van de cognitieve stoornis die gepaard gaat met Ziekte van Huntington en de aanzienlijke behoefte aan behandelingsopties verder onderstreept; in het tweede deel van het onderzoek werden deelnemers met Ziekte van Huntington willekeurig toegewezen om dalzanemdor of placebo te ontvangen gedurende een behandelingsperiode van 28 dagen. Het onderzoek was niet ontworpen of gemotoriseerd om een statistisch significant verschil aan te tonen tussen dalzanemdor en placebo. In dit deel van het onderzoek werden de veiligheid en verdraagbaarheid van dalzanemdor geëvalueerd als secundair doel, en verkennende analyses omvatten metingen van cognitie en functie.

Dalzanemdor werd over het algemeen goed verdragen en er werden geen nieuwe veiligheidssignalen waargenomen. In totaal kregen 11 deelnemers met HD te maken met bijwerkingen van de behandeling (TEAE's), waarvan de overgrote meerderheid licht tot matig ernstig was. Er waren geen stopzettingen gerelateerd aan TEAE's.

Er werd een klein numeriek verschil waargenomen tussen dalzanemdor en placebo op de HD-CAB samengestelde score op dag 28. Andere vooraf gespecificeerde analyses wezen op de mogelijkheid van directioneel positieve signalen in een aantal individuele componententests van de HD-CAB en in sommige functionele beoordelingen. Er wordt nog verder gewerkt aan het analyseren en begrijpen van de gegevens, inclusief de relatie tussen veranderingen in cognitie en veranderingen in functie.

Terwijl het bedrijf doorgaat met het evalueren van de gegevens van de SURVEYOR-studie, is het van plan om relevante lessen toe te passen op het lopende werk aan het dalzanemdor-programma. Het bedrijf verwacht de volgende mijlpalen van het dalzanemdor-programma eind 2024: Het rapporteren van topline gegevens van de LIGHTWAVE studie in milde cognitieve stoornissen en milde dementie bij de ziekte van Alzheimer; het rapporteren van topline gegevens van de DIMENSION studie in cognitieve stoornissen geassocieerd met HD.