Roquefort Therapeutics heeft een update gegeven over de ontwikkeling van de Midkine mRNA en STAT-6 siRNA programma's. Mijlpaal Midkine mRNA-programma - Na de aankondiging op 6 februari 2024, waarin Roquefort Therapeutics aankondigde dat zijn mRNA-therapeutica werden onderzocht in combinatie met eigen lipiden-nanodeeltjes (LNP) toedieningssystemen, heeft het bedrijf de ontwikkeling in gevalideerde in vivomodellen voortgezet. Deze laatste experimenten combineerden het mRNA met een LNP-toedieningssysteem in een gevalideerd in vivomodel van leverkanker en toonden de veiligheid en werkzaamheid aan van de nieuwe mRNA LNP combinatie bij het verminderen van functioneel Midkine. Dit is een belangrijke mijlpaal in zowel de ontdekking van een nieuw mRNA-therapeuticum als in de veilige combinatie met een LNP om de toediening van het mRNA als een geneesmiddel tegen kanker mogelijk te maken.

Leverkanker is wereldwijd een van de belangrijkste doodsoorzaken door kanker en is verantwoordelijk voor meer dan 700.000 sterfgevallen per jaar. Midkine wordt in verband gebracht met progressie, resistentie en prognose van leverkanker. Een nieuw geneesmiddel dat zich met de mRNA-technologie richt op leverkankers die Midkine tot expressie brengen, biedt het potentieel voor een eersteklas geneesmiddel op de $3 miljard kostende markt voor leverkanker.