Rigel Pharmaceuticals, Inc. gaf de status van de Fase 3 studie in COVID-19, en aankomende katalysatoren in 2022. De rekrutering voor Rigel's FORWARD studie, een Fase 3 pivotale studie van TAVALISSE bij patiënten met wAIHA, is voltooid. Rigel verwacht medio 2022 de topline gegevens van de 24 weken durende studie te kunnen rapporteren en, indien de gegevens positief zijn, een aanvraag in te dienen bij de regelgevende instanties. Als TAVALISSE wordt goedgekeurd, kan het in 2023 als eerste therapie voor patiënten met wAIHA op de markt worden gebracht. Rigels klinische Fase 3-studie naar fostamatinib bij hoogrisicopatiënten met COVID-19 heeft tot nu toe 231 van de beoogde 308 patiënten opgenomen. In december heeft Rigel de inclusiecriteria uitgebreid met patiënten met een ernstigere ziekte (NIAID Ordinal Scale 6) om de klinisch overheersende patiëntenpopulatie met COVID-19 nauwkeuriger weer te geven en de inclusie te versnellen. In samenwerking met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Ministerie van Defensie heeft Rigel ook het primaire eindpunt voor de studie aangepast van progressie naar ernstige ziekte binnen 29 dagen, naar het aantal dagen aan zuurstof tot en met dag 29. Dit eindpunt maakt een betere vergelijking mogelijk van de resultaten met eerdere resultaten van de NIH/NHLBI fase 2-studie met fostamatinib en diverse andere door de NIH gesponsorde studies, zoals ACTIV-4, dat een vergelijkbare uitkomstmaat als primair eindpunt gebruikt. Rigel verwacht de inschrijvingen te voltooien en de topline gegevens medio 2022 te kunnen rapporteren. Naast de Fase 3-studie van Rigel wordt fostamatinib ook geëvalueerd als behandeling voor COVID-19 in twee lopende studies, de door NIH/NHLBI gefinancierde Fase 3-studie ACTIV-4 Host Tissue en een Fase 2 open-label klinische studie uitgevoerd door het Imperial College London. Rigel verwacht R2899, een krachtige en selectieve IRAK1/4-remmer, in het eerste kwartaal van 2022 te kunnen starten met een open-label Fase 1b/2 klinische studie bij patiënten met laag-risico myeloïde dysplastisch syndroom (MDS). R289 blokkeert de productie van ontstekingsbevorderende cytokinen als reactie op de signalering van de TLR (tol-like receptor) en de IL-1R (interleukine-1 receptor familie). TLR's en IL-1R's spelen een cruciale rol in de aangeboren immuunrespons, en ontregeling van deze routes kan leiden tot verschillende ontstekingsaandoeningen. Chronische stimulatie van deze beide receptorsystemen zou de oorzaak zijn van een pro-inflammatoire omgeving in het beenmerg die verantwoordelijk is voor persisterende cytopenie bij lager-risico MDS patiënten. R5529, een krachtige en selectieve RIPK1-remmer, zal in 1H 2022 samen met partner Lilly overgaan tot Fase 2 ontwikkeling voor psoriasis. RIPK1 is betrokken bij een groot aantal belangrijke inflammatoire celprocessen en speelt een sleutelrol in TNF-signalering, vooral bij de inductie van pro-inflammatoire necroptose. Het programma omvat ook RIPK1-verbindingen die de bloed-hersenbarrière overschrijden (CNS-penetrants) om neurodegeneratieve ziekten zoals de ziekte van Alzheimers en ALS aan te pakken. Rigel is bezig met de voltooiing van het vroege ontdekkingswerk voor een potentiële kandidaat die Lilly naar klinische ontwikkeling kan brengen. In december 2021 meldde partner Kissei positieve toplineresultaten voor een fase 3-studie in ITP in Japan en bereidt een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel (NDA) voor, die zal worden ingediend bij het Japanse Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA). In oktober 2018 sloot Rigel een exclusieve licentie- en leveringsovereenkomst met Kissei voor de ontwikkeling en commercialisering van fostamatinib in alle huidige en potentiële indicaties in Japan, China, Taiwan en de Republiek Korea. Fostamatinib heeft Orphan Drug Designation in Japan en Korea.