Revance Therapeutics, Inc. kondigde aan dat het een aanvullende Biologics License Application (sBLA) heeft ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor DAXXIFY voor de behandeling van cervicale dystonie. Cervicale dystonie is een pijnlijke en invaliderende chronische aandoening waarbij de nekspieren onwillekeurig samentrekken, wat abnormale bewegingen en een onhandige houding van het hoofd en de nek veroorzaakt. De sBLA indiening wordt ondersteund door gegevens van het ASPEN fase 3 klinische ontwikkelingsprogramma, waaronder de ASPEN-1 en ASPEN-OLS studies, die respectievelijk in 2020 en 2021 zijn afgerond.

De indiening volgt op de recente FDA-goedkeuring van DAXXIFY(TM) voor de tijdelijke verbetering van matige tot ernstige fronsrimpels (glabellaire lijnen) bij volwassenen. De resultaten van de cruciale fase 3-studie (ASPEN-1) suggereren dat DAXXIFY het potentieel heeft om de frequentie van behandelingen van cervicale dystonie met maximaal 50% per jaar te verminderen en een lange duur van werkzaamheid biedt voordat de symptomen afnemen. De ASPEN-1 studie toonde twee doeltreffende en over het algemeen goed verdragen dosisniveaus, 125U en 250U, van DAXXIFY(TM) in vergelijking met placebo.

Zowel de verslagen van patiënten als clinici over verbetering en tevredenheid over de behandeling waren consistent. De mediane duur van het effect was 24,0 en 20,3 weken, respectievelijk voor de dosisgroepen van 125 en 250 eenheden. De resultaten van de fase 3 ASPEN-OLS studie bevestigden de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van DAXXIFY van ASPEN-1 met maximaal vier opeenvolgende behandelingen.

De incidentie van dysfagie (moeite met slikken) en spierzwakte, twee bijwerkingen die van bijzonder belang zijn bij botulinetoxinebehandelingen voor cervicale dystonie, was laag in de ASPEN-1 pivotale studie: dysfagie (1,6%, 3,8%) en spierzwakte (4,8%, 2,3%), respectievelijk voor de 125U en 250U. Over cervicale dystonie Volgens de Dystonia Medical Research Foundation is cervicale dystonie een pijnlijke aandoening waarbij de nekspieren onwillekeurig samentrekken, wat abnormale bewegingen en een onhandige houding van het hoofd en de nek veroorzaakt. De bewegingen kunnen aanhoudend (tonisch), schokkerig (clonisch) of een combinatie daarvan zijn.

Cervicale dystonie (ook wel spasmodische torticollis genoemd) kan primair zijn (wat betekent dat het de enige duidelijke neurologische aandoening is, met of zonder familiegeschiedenis) of het gevolg zijn van secundaire oorzaken (zoals fysiek trauma). De eerstelijnsbehandeling voor cervicale dystonie is meestal injecties met neuromodulatoren (botulinetoxine), maar aanvullende behandelingen zijn orale geneesmiddelen, chirurgie en aanvullende therapieën. Neuromodulatoren blokkeren de communicatie tussen de zenuw en de spier en ontspannen de spier, waardoor abnormale onwillekeurige bewegingen en houdingen worden verlicht.

De huidige behandelingen met neuromodulatoren voor cervicale dystonie hebben een werkingsduur van ongeveer drie maanden. Cervicale dystonie kan op elke leeftijd optreden, hoewel de meeste mensen de eerste symptomen op middelbare leeftijd ervaren. De aandoening treft enkele honderdduizenden volwassenen en kinderen in de Verenigde Staten.