Renovacor, Inc. kondigt de publicatie aan van de resultaten van een preklinische studie die cardiale transductie aantoont met lage dosissen van REN-001 toegediend via retrograde coronaire sinus infusie (RCSI) in gezonde Yucatan varkens. REN-001 is een op AAV gebaseerde gentherapie die ontworpen is om rechtstreeks de onderliggende oorzaak van BAG3-geassocieerde gedilateerde cardiomyopathie (BAG3-DCM) aan te pakken door gebruik te maken van een gevalideerde AAV9-capside om een functionele kopie van het BAG3-gen af te leveren in het hartweefsel. In het proefonderzoek met Yucatan-varkens dat in JACC: BTS, resulteerden lage doses ( < 1e13 vector genoom (vg) per kilogram (kg)) van REN-001, lokaal toegediend aan het hart met RCSI, in elke geëvalueerde cardiomyocyt die gemiddeld ten minste één kopie van het toegediende BAG3-gen bevatte (d.w.z. vectorkopiegetal drempel =1).

De studie toonde ook diffuse transductiepatronen over meerdere regio's van het hart aan en documenteerde de aanwezigheid van vectormRNA /transcript. Bovendien verdroegen alle dieren de procedure zonder bewijs van hartschade (b.v. arrythmie, aanwezigheid van myocardiaal litteken, of coronaire sinusschade bij necropsie). De proefstudie met Yucatan-varkens, gepubliceerd in JACC: BTS omvatte drie dosisgroepen.

Groep A evalueerde een dosis van 1,46e12 vg/kg, Groep B evalueerde een dosis van 3,45e12 vg/kg en Groep C evalueerde een dosis van 7,58e12 vg/kg (gebaseerd op de mediane varkensgewichten voor elke groep). De niveaus van de vectorgenen en de corresponderende RNA-transcripten werden gekwantificeerd.