Homology Medicines, Inc. kondigde de peer-reviewed publicatie aan van gegevens die aantonen dat AAVHSC16, één van de capsiden in zijn familie van 15 natuurlijk voorkomende AAVHSC's, een laag niveau van tropisme voor de lever vertoonde, terwijl het een robuuste distributie naar het centrale zenuwstelsel (CZS) en perifere organen behield na één enkele I.V. toediening in preklinische modellen. Het bedrijf gelooft dat zijn unieke eigenschappen, met een hoog tropisme voor de hersenen, het hart en de spieren, en geen verhoging van leverenzymen, van AAVHSC16 een aantrekkelijke capside voor nieuwe ziekte-indicaties met Homology's genetische geneesmiddelenplatform zouden kunnen maken. De AAVHSC-capsiden van Homology verschillen van elkaar door één tot vier aminozuren, wat leidt tot verschillen in biodistributie en transductie-efficiëntie.

Zoals beschreven in het manuscript, heeft AAVHSC16 twee unieke aminozuren, 501I en 706C, naast 505R dat gedeeld wordt in zes AAVHSC serotypes. Een reeks experimenten toonde aan dat deze aminozuren bijdragen tot de unieke eigenschappen van AAVHSC16, waaronder een aanzienlijk verminderd levertropisme in vergelijking met andere AAV's, geen leverenzymstijgingen, en een hoog weefseltropisme naar het CZS en andere perifere organen. Meer bepaald toonden deze gegevens aan: Natuurlijk voorkomende variaties in AAVHSC16 veranderen de cellulaire bindingsaffiniteit in vitro; AAVHSC16 heeft een aanzienlijk verminderde levertransductie in vivo en in vitro modellen, met een hoog tropisme voor andere weefsels na één enkele I.V. toediening; AAVHSC16 heeft niet geleid tot verhogingen van de leverfunctietests.