Homology Medicines, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de klinische hold heeft opgeheven die eerder was geplaatst op de klinische proef met gentherapie pheNIX met het onderzoeksmiddel HMI-102 voor volwassenen met fenylketonurie (PKU). De FDA merkte in haar antwoord op dat Homology alle klinische hold-kwesties die in haar brief van 17 maart 2022 waren vastgesteld, naar tevredenheid heeft aangepakt. Homology is van plan de wijzigingen in het protocol, die een nieuw steroïd-sparend immunosuppressieregime omvatten dat een T-celinhibitor en een kortere steroïdenkuur omvat, met de klinische proeflocaties te delen.

Zoals eerder bekend is gemaakt, had de klinische stop op de pheNIX-studie betrekking op verhoogde leverfunctietests die tijdens de proef zijn waargenomen, maar die allemaal zijn opgelost zonder dat ziekenhuisopnames nodig waren. De reactie van Homology aan de FDA omvatte veranderingen in het protocol om de risicobeperkende maatregelen te verbeteren en een nieuw immunosuppressieschema met de T-celinhibitor tacrolimus, dat zal worden gebruikt in combinatie met een verkorte duur van profylactische steroïden. Dezelfde aanpak wordt gebruikt in Homology's lopende pheEDIT-genbewerkingsproef voor PKU en juMPStart-genbehandelingsproef voor het Hunter-syndroom.

Er is aangetoond dat soortgelijke regimes de immuunreactie op AAV's in de klinische omgeving temperen.