De goedkeuring van Canada komt vóór een besluit van de Amerikaanse Food and Drug Administration, dat wordt verwacht in het tweede kwartaal van 2024.
Amerikaanse regelgevende instanties keurden meer dan een jaar geleden CSL's Hemgenix goed, de eerste eenmalige gentherapie voor hemofilie B.
Hemofilie is een zeldzame genetische bloedingsstoornis die ervoor zorgt dat het lang duurt voordat het bloed stolt door een tekort aan één van de bloedstollingsfactoren. (Verslaggeving door Christy Santhosh; Bewerking door Shounak Dasgupta)