Passage Bio kondigt positieve feedback aan van de FDA over de uitbreiding van de upliFT-D-studie van PBFT02 met FTD-C9orf72-patiënten
16 juli 2024 om 13:00 uur
Delen
Passage Bio, Inc. kondigt aan dat het bedrijf positieve feedback heeft ontvangen in zijn Type C-vergaderingsproces met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over zijn voorstel om PBFT02 te evalueren voor de behandeling van frontotemporale dementie (FTD)-patiënten met mutaties in het C9orf72-gen. Overtuigend preklinisch bewijs, gekoppeld aan beschikbare veiligheids- en robuuste progranuline (PGRN) expressiegegevens van het eerste cohort FTD-GRN-patiënten die behandeld werden met PBFT02, ondersteunde de FDA bij de voorgestelde uitbreiding van de studie. Het bedrijf is van plan om het protocol voor de lopende upliFT-D Fase 1/2 wereldwijde studie voor FTD-GRN te wijzigen om een nieuwe populatie FTD-C9orf72-patiënten te introduceren.
Het bedrijf is van plan om het herziene studieprotocol onmiddellijk voor te leggen aan gezondheidsautoriteiten en ethische commissies en verwacht de dosering van FTD-C9orf72-patiënten in 1H 2025 te kunnen starten. De FDA heeft PBFT02 Fast Track en Orphan Drug Designations toegekend. PBFT02 heeft ook een aanwijzing als weesgeneesmiddel gekregen van de Europese Commissie.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Passage Bio, Inc. is een genetisch geneesmiddelenbedrijf in een klinische fase dat zich richt op het verbeteren van het leven van patiënten met neurodegeneratieve ziekten. De klinische productkandidaat, PBFT02, probeert de progranulinespiegel te verhogen om de lysosomale functie te herstellen en de ziekteprogressie bij verschillende neurodegeneratieve ziekten te vertragen. PBFT02 maakt gebruik van een adeno-geassocieerd viruskapsel om een functioneel granulinegen, of GRN, dat codeert voor progranuline, in de hersenen te brengen via intra cisterna magna toediening. De hoofdindicatie voor PBFT02 is frontotemporale dementie, of FTD, veroorzaakt door progranulinetekort, of FTD-GRN. De ontwikkelingsprogramma's bestaan uit PBFT02 voor de behandeling van FTD-GRN, PBFT02 voor de behandeling van FTD-C9orf72 en amyotrofe laterale sclerose, en PBFT02 voor de behandeling van de ziekte van Alzheimer. Tot de klinische productkandidaten behoren PBGM01, PBKR03 en PBML04. Het heeft één naamloos preklinisch onderzoeksprogramma dat meerdere potentiële behandelingsdoelen voor de ziekte van Huntington onderzoekt.
PASSAGE BIO, INC. 
