Oncopeptides AB (Publ) kondigt gegevens aan van Fase 3 Ocean studie gepubliceerd in de Lancet Haematology
13 januari 2022 om 08:00 uur
Delen
Oncopeptides AB (publ) heeft aangekondigd dat de gegevens van de gerandomiseerde head-to-head fase 3 OCEAN-studie, waarin de werkzaamheid en veiligheid van melflufen (INN melphalan flufenamide) plus dexamethason versus pomalidomide plus dexamethason wordt geëvalueerd bij lenalidomide-refractaire patiënten met recidief refractair multipel myeloom (RRMM) die 2-4 eerdere therapielijnen hebben gekregen, zijn gepubliceerd in de Lancet Hematology. De OCEAN-studie is gestart in 2017 en omvat 495 patiënten uit 108 ziekenhuizen in 21 landen in Europa, Noord-Amerika en Azië. In de intention to treat-populatie (ITT) voldeed melflufen aan het primaire eindpunt van superieure progressievrije overleving (PFS), zoals beoordeeld door de onafhankelijke beoordelingscommissie, met een mediane PFS van 6,8 maanden, vergeleken met 4,9 maanden voor pomalidomide met een Hazard Ratio (HR) van 0,79 (p-waarde 0,03). PFS werd gedefinieerd als de tijd tussen randomisatie en bevestigde ziekteprogressie of overlijden. De belangrijkste secundaire eindpunten waren Overall Response Rate (ORR), Overall Survival (OS) en veiligheid. De ORR, het percentage patiënten met een complete of gedeeltelijke respons, was 33% in de melflufen-groep en 27% in de pomalidomidegroep (niet-statistisch verschillend). De ITT OS HR was 1,10 (niet-statistisch verschillend). De studie toonde een zeer heterogeen OS HR-resultaat met significante statistische interacties tussen het OS HR-resultaat en patiëntkenmerken zoals autologe stamceltransplantatie (ASCT) en geslacht. Verdere analyses van het resultaat en hun mogelijke implicaties zijn aan de gang. De eindpunten voor de veiligheid waren de duur van de behandeling, de frequentie en de ernst van de ongewenste voorvallen, de frequentie van de voorvallen die tot dosisaanpassingen leidden en de tijd tot dosisaanpassingen. De veiligheid en verdraagbaarheid van melflufen plus dexamethason waren consistent met eerdere rapporten. Hematologische behandelingsbijwerkingen kwamen het meest voor, en waren over het algemeen klinisch beheersbaar met dosisaanpassingen. Ondanks hogere frequenties van graad 3 of 4 trombocytopenie en neutropenie met melflufen in vergelijking met pomalidomide, was het aantal gelijktijdige graad 3 of 4 bloedingen met trombocytopenie en infectiegebeurtenissen met neutropenie laag. De meeste patiënten zetten de therapie voort na dosisvermindering en weinig bijwerkingen leidden tot stopzetting van de behandeling.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Oncopeptides AB is een in Zweden gevestigd biotechbedrijf dat zich richt op de ontwikkeling van doelgerichte therapieën voor moeilijk te behandelen hematologische ziekten. De belangrijkste productkandidaat van het bedrijf, PEPAXTO (melphalan flufenamide, ook bekend als melflufen), is door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurd voor recidief of refractair multipel myeloom. Melphalan flufenamide is het eerste geneesmiddel afkomstig van het PDC-platform van het bedrijf en wordt geëvalueerd in een klinisch studieprogramma, waaronder de lopende fase 3-studie OCEAN. Melphalan flufenamide is een antikanker peptide-drug conjugaat voor patiënten met recidief of refractair multipel myeloom. Het geneesmiddel maakt gebruik van een technologie die een peptidedrager aan een cytotoxisch middel koppelt, wat resulteert in een lipofiele verbinding. Door de hoge lipofiliteit wordt het in de cellen verspreid. Melphalan flufenamide is ontworpen om een hefboomwerking te hebben op aminopeptidasen, enzymen die in myelomacellen tot overexpressie komen en het vrijkomen van de cytotoxische middelen in de cellen veroorzaken.
ONCOPEPTIDES AB 
