Nymox Pharmaceutical Corporation heeft op 20 mei om 14.48 uur EST een refusal to file brief van de FDA ontvangen, met betrekking tot de New Drug Application (“NDA”) van het bedrijf voor Fexapotide Triflutate. Het standpunt van Nymox is dat er nog verduidelijkingen moeten worden opgelost tijdens een vervolgvergadering en dat het om enkele belangrijke inconsistenties ging. In de brief wordt verwezen naar een nieuw onopgelost probleem in verband met de veiligheidsgegevens op langere termijn en wordt aangegeven dat Nymox veiligheidsgegevens op langere termijn in haar NDA moet hebben.

De FDA heeft in eerdere pre-NDA mededelingen niet om volledige veiligheidsgegevens over langere termijn gevraagd (tot 6 jaar na een eenmalige niet-systemische injectie in een lage dosis). Het bedrijf is van mening dat het veiligheidsprofiel van Fexapotide superieur is aan dat van elke andere conventionele BPH-behandeling. 2. Fexapotide is een lokale injectie zonder detecteerbaar geneesmiddel buiten de prostaat bij patiënten na behandeling.

Voor een behandeling met één injectie (d.w.z. slechts één keer toegediend) en een lage dosis lokale toediening, zijn de typische vereisten voor de duur van klinische veiligheidsgegevens bij mensen voor goedkeuringen in de orde van enkele maanden of minder. De eisen voor dierproeven zijn over het algemeen 2 weken. 3. De FDA was het er aan het eind van fase 2 mee eens dat voor eventuele goedkeuring één jaar veiligheidsgegevens na één injectie met fexapotide 2,5 mg voldoende waren voor de pivotale fase 3-studies, voor de eisen aan de klinische veiligheidsduur.

In Nymox pivotale fase 3-studies 0017 en 0018 werden deze gegevens bereikt, en in de NDA werden volledige veiligheidsgegevens over 12 maanden verstrekt. De FDA heeft tijdens de pre-NDA-bijeenkomst voor fexapotide gedetailleerde veiligheidsverzoeken verstrekt, die categorisch geen verzoek om klinische veiligheidsgegevens over langere termijn voor fexapotide inhielden. 5. Bovendien bevat de NDA wel degelijk volledige veiligheidsgegevens op nog langere termijn (2-3 jaar) voor fexapotide van n=344 proefpersonen in de fase 3-studies NX02-0020 en NX02-0022.

Er zijn geen aanwijzingen voor nadelige veiligheidsuitkomsten op lange termijn in de gegevens van de pivotale studie voor fexapotide.