Ventus Therapeutics, Inc. kondigt aan dat haar partner, Novo Nordisk, met succes de eerste deelnemer heeft gedoseerd in een Fase 1 klinische studie voor NNC6022-0001 (voorheen bekend als VENT-01) - een orale NLRP3-remmer die Novo Nordisk in september 2022 in licentie heeft gekregen. De Fase 1 studie is ontworpen om de farmacokinetiek, farmacodynamiek en veiligheid van NNC6022-0001 over een breed scala van doses in gezonde vrijwilligers volledig te onderzoeken. NLRP3 is het best begrepen lid van een familie eiwitten die bekend staat als inflammasomen.

Inflammasomen zijn multiproteïnecomplexen die het aangeboren immuunsysteem reguleren en betrokken zijn bij de intracellulaire bewaking van gevaar- en pathogeensignalen die een intense ontstekingsreactie uitlokken, waaronder het vrijkomen van IL-1ß en IL-18 en de inductie van pyroptose, een ontstekingsvorm van celdood. Therapeutische remming van NLRP3 kan de vorming van het NLRP3 inflammasoom voorkomen, wat op zijn beurt de productie van IL-1ß en IL-18 en pyroptose remt. Afwijkende activering van het NLRP3 inflammasoom wordt in verband gebracht met systemische aandoeningen, waaronder fibrotische, dermatologische en reumatologische ziekten, en is een belangrijke oorzaak van ziektepathologie bij verschillende neurologische aandoeningen, waaronder de ziekte van Parkinson, de ziekte van Alzheimer en therapieresistente epilepsie.

In september 2022 kondigden Ventus en Novo Nordisk een exclusieve ontwikkelings- en licentieovereenkomst aan, waarbij Novo Nordisk de exclusieve wereldwijde rechten verwierf om Ventus' NLRP3-remmerprogramma te ontwikkelen en te commercialiseren voor een breed scala aan ziekten, waaronder metabole disfunctie-geassocieerde niet-alcoholische steatohepatitis (MASH), chronische nierziekten en andere cardiometabole aandoeningen. Ventus ontving een vooruitbetaling van $70 miljoen en lopende onderzoeks- en ontwikkelingsfinanciering, en komt in aanmerking om nog eens $633 miljoen aan potentiële klinische, regelgevende en commerciële mijlpalen te ontvangen, evenals gestaffelde royalty's.