NovAccess Global Inc. kondigde de goedkeuring aan van haar aanvraag bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor Orphan Drug Designation (ODD) voor TLR-AD1, een vaccin-immunotherapie voor de behandeling van agressieve hersenkankers, waaronder glioblastoma en andere hoogwaardige gliomen. Glioblastoma is een vorm van agressieve hersenkanker die jaarlijks ongeveer 250.000 mensen wereldwijd treft en in veel landen toeneemt, volgens wetenschappers van NovAccess en gepubliceerde rapporten. De marktgegevens zijn nog alarmerender: glioblastoom is goed voor ongeveer 50% van alle kwaadaardige hersenkankers die jaarlijks in de Verenigde Staten worden gediagnosticeerd, en jaarlijks sterven meer dan 10.000 Amerikanen aan dit tumortype.

Minder dan 5% van de mensen met deze kanker leeft langer dan vijf jaar na de diagnose. De wereldwijde markt voor de behandeling van glioblastoom werd in 2020 op meer dan 2 miljard dollar geschat, met prognoses voor een samengesteld jaarlijks groeipercentage van meer dan 8% gedurende de rest van het decennium. Het FDA Office of Orphan Products Development verleent de status van weesgeneesmiddel aan onderzoeksgeneesmiddelen en -therapieën voor zeldzame medische ziekten of aandoeningen waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.

De aanwijzing als weesgeneesmiddel levert voordelen op voor ontwikkelaars van geneesmiddelen, waaronder hulp bij het ontwikkelingsproces, financiële prikkels ter ondersteuning van de klinische ontwikkeling, belastingkredieten voor klinische kosten, vrijstelling van bepaalde FDA-vergoedingen en de mogelijkheid van zeven jaar marktexclusiviteit na goedkeuring. Sponsors die voor een geneesmiddel een aanwijzing als weesgeneesmiddel willen, moeten een aanvraag voor aanwijzing indienen bij de FDA. Aanwijzing als weesgeneesmiddel is een afzonderlijk proces van het verkrijgen van commerciële goedkeuring of licenties, en het verkrijgen van de status van weesgeneesmiddel verandert niets aan de wettelijke vereisten of het proces voor het verkrijgen van goedkeuring van de FDA voor het op de markt brengen.

TLR-AD1 is ontworpen om anti-tumor immuunreacties tegen deze hersentumoren te activeren met behulp van immuunactiverende dendritische cellen in combinatie met de eigen tumoreiwitten van de patiënt. De resulterende dendritische celvaccins worden gerijpt met een eigen combinatie van Toll-like receptor (TLR) hulpstoffen om hun immuunactiverende kracht te vergroten ten opzichte van de huidige vaccinpreparaten. NovAccess Global verwacht in de eerste helft van 2023 een Investigational New Drug (IND) aanvraag in te dienen bij de FDA voor TLR-AD1.

Voorafgaand aan de IND-aanvraag verwacht het bedrijf een samenwerking aan te kondigen met een klinische productieorganisatie voor het testen van vaccins en de productie gereed voor fase I-II klinische studies van TLR-AD1.