NextCell Pharma AB heeft aangekondigd dat het Zweedse bureau voor medische producten een aanvraag heeft goedgekeurd om een subgroepanalyse uit te voeren van het behandeleffect van ProTrans bij 30 adolescenten in de leeftijdsgroep 12-21 jaar, die behandeld zijn in de ProTrans-Young studie. Hoofdonderzoeker professor Per-Ola Carlsson en zijn team behandelden de laatste patiënt in de leeftijdsgroep in februari 2024. De goedkeuring voor de subgroepanalyse door het Zweedse Bureau voor Medische Producten betekent dat de uitlezing van het primaire werkzaamheidseindpunt na 12 maanden beschikbaar is.

Het primaire werkzaamheidseindpunt wordt gemeten als een verschil in endogene insulineproductie tussen ProTrans en placebo behandelde patiënten één jaar na de behandeling. De resultaten van de subgroepanalyse zullen naar verwachting in het tweede kwartaal van 2025 worden gepresenteerd. ProTrans-Young startte in 2022 en is een door onderzoekers geïnitieerde klinische studie onder leiding van de Universiteit van Uppsala, samen met de Universiteit van Linkoping en de Universiteit van Lund.

Het doel is om ProTrans te evalueren voor de behandeling van pediatrische patiënten met nieuw gediagnosticeerde type 1 diabetes. Het eerste deel van het onderzoek is een open-label veiligheidsonderzoek met 6 kinderen in de leeftijd van 7 - 18 jaar bij wie onlangs type 1 diabetes is vastgesteld. Alle patiënten zijn behandeld en de Data Safety Monitoring Board heeft aanbevolen om door te gaan met een fase 2 deel van het onderzoek waarin twee leeftijdsgroepen met elk 30 patiënten worden behandeld met ProTrans of placebo.

De 30 patiënten in de leeftijd van 12 - 21 jaar zijn inmiddels behandeld; de laatste patiënt werd in februari behandeld. Eén jaar werkzaamheidsgegevens kunnen dus in het vroege voorjaar van 2025 worden verzameld en vóór de zomer van 2025 worden gepresenteerd. De subgroepanalyse wordt gedaan om zakelijke redenen en heeft geen invloed op de voortzetting van de studie.

Het primaire eindpunt van de studie is de verandering in de endogene insulineproductie na 12 maanden, door de concentratie van c-peptide na een maaltijdtest te meten. Daarom zal de subgroepanalyse voortijdig de verandering over 12 maanden op groepsniveau presenteren, ProTrans vergeleken met placebo, zonder beoordeling van statistische significantie. De werving van 30 patiënten in de jongere subgroep van kinderen in de leeftijd van 7 - 11 jaar is gepland na de zomer van dit jaar en zal naar verwachting duren tot de zomer van 2025.

Definitieve gegevens van alle ProTrans-Young patiënten zullen naar verwachting in de tweede helft van 2026 worden gepresenteerd. Het doel van NextCell is om ProTrans samen met een partner op de markt te brengen voor de behandeling van type-1-diabetes. De subgroepanalyse tweede kwartaal-2025 kan leiden tot interessante discussies over licentieovereenkomsten om de start van de pivotale studie direct na afronding van de kinderstudie mogelijk te maken.