Neurocrine Biosciences presenteert Fase 3 gegevens over basiskenmerken van het CAHtalyst? programma van Crinecerfont in CAH, en gegevens voor gemodificeerd hydrocortison in primaire bijnierinsufficiëntie en CAH-studies op de ECE 2024
07 mei 2024 om 14:30 uur
Delen
Neurocrine Biosciences, Inc. kondigde aan dat het belangrijke informatie van zijn neuroendocrinologie-pijplijn zal presenteren, waaronder gegevens over basiskenmerken van zijn CAHtalyst? programma van crinecerfont in congenitale bijnierhyperplasie (CAH), evenals gegevens van de onderzoeken naar gemodificeerde afgifte van hydrocortison in primaire bijnierinsufficiëntie en CAH, op de bijeenkomst van het European Congress of Endocrinology 2024 in Zweden, 11-14 mei. Crinecerfont is een experimentele, orale, selectieve corticotropin-releasing factor type 1 receptor (CRF1) antagonist die wordt ontwikkeld om overtollige bijnier-androgenen te verminderen en onder controle te houden via een glucocorticoïd-onafhankelijk mechanisme voor de behandeling van congenitale bijnierhyperplasie als gevolg van 21-hydroxylase deficiëntie. Er is aangetoond dat antagonisme van CRF1-receptoren in de hypofyse de adrenocorticotroop hormoonspiegels verlaagt, wat op zijn beurt de productie van adrenale androgenen en mogelijk de symptomen die geassocieerd worden met CAH verlaagt. Gegevens tonen aan dat verlaging van de adrenale androgeenspiegels een lagere, meer fysiologische dosering van glucocorticoïden mogelijk maakt en dus mogelijk de complicaties vermindert die geassocieerd worden met blootstelling aan hogere dan normale glucocorticoïdendoses bij patiënten met CAH.
De CAHtalyst? Pediatric en Adult fase 3 wereldwijde registratiestudies zijn ontworpen om de veiligheid, werkzaamheid en verdraagbaarheid van crinecerfont te evalueren bij respectievelijk kinderen en adolescenten en volwassenen met congenitale bijnierhyperplasie als gevolg van 21-hydroxylase-deficiëntie. De primaire gedeelten van de CAHtalyst Fase 3 studies zijn afgerond en de inschrijving is gesloten, terwijl de open-label behandelingsgedeelten van beide studies nog gaande zijn.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Neurocrine Biosciences, Inc. is een biofarmaceutisch bedrijf dat zich richt op neurowetenschappen. Het bedrijf houdt zich bezig met het ontdekken en ontwikkelen van behandelingen voor patiënten met onderbenutte neurologische, neuro-endocriene en neuropsychiatrische aandoeningen. De gevarieerde portefeuille omvat de door de Food and Drug Administration van de Verenigde Staten goedgekeurde behandelingen voor tardieve dyskinesie, chorea die geassocieerd wordt met de ziekte van Huntington, endometriose en baarmoederfibromen, evenals een robuuste pijplijn, waaronder meerdere samenstellingen in klinische ontwikkeling in het midden- tot eindstadium voor de belangrijkste therapeutische gebieden. Tot haar commerciële producten behoren INGREZZA, ALKINDI, EFMODY, Orilissa en Oriahnn. INGREZZA wordt in Japan op de markt gebracht als DYSVAL (valbenazine) en in andere geselecteerde Aziatische markten als REMLEAS (valbenazine), waar Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation de commerciële rechten behoudt. ALKINDI wordt in de Verenigde Staten op de markt gebracht als ALKINDI SPRINKLE (hydrocortison), waar Eton Pharmaceuticals, Inc. de commercialisatierechten behoudt.
Neurocrine Biosciences presenteert Fase 3 gegevens over basiskenmerken van het CAHtalyst? programma van Crinecerfont in CAH, en gegevens voor gemodificeerd hydrocortison in primaire bijnierinsufficiëntie en CAH-studies op de ECE 2024