Moleculin Biotech, Inc. kondigde de volgende topline resultaten aan van haar MB-105 Europese Fase 1 klinische studie die de veiligheid en doeltreffendheid van Annamycine beoordeelt als enkelvoudig middel voor de behandeling van volwassenen met recidief of refractaire acute myeloïde leukemie (AML). De definitieve MB-105-resultaten komen overeen met het algemene veiligheidsprofiel van Annamycine en de waarnemingen in eerder voltooide en lopende klinische studies waarin Annamycine werd geëvalueerd. Bovendien werd in het laatste cohort, waarin alle proefpersonen minstens 60 jaar oud waren, een totale respons (ORR) van 80% aangetoond.

De eerste resultaten in MB-105, een open label, single arm klinische studie uitgevoerd in Europa toonden één CRi (complete respons met onvolledig herstel van het perifere bloedbeeld) en drie PR's (Partial Response) voor een totaal responspercentage (ORR) van 80% in het laatste cohort. In dit cohort was de leeftijd ten tijde van de behandeling van de 5 proefpersonen 62-73 jaar. De persoon die een CRi bereikte was 65 jaar oud op het moment van de behandeling.

In het kader van deze klinische studie betekent een CR dat de beenmergstapels van de proefpersoon zijn afgenomen tot 5% of minder (met CRi wordt een CR bedoeld waarbij het aantal witte bloedcellen en/of bloedplaatjes onvolledig is hersteld), en een PR betekent dat de beenmergstapels van de proefpersoon met 50% zijn afgenomen en dat het aantal bloedplaatjes 25% of minder bedraagt. Er werden 20 proefpersonen ingeschreven met een leeftijd tussen 24 en 76 jaar, met een mediane leeftijd van 64,5 jaar. Het mediane aantal eerdere therapieën voor alle proefpersonen was 4 (bereik 1-18). Van de 20 ingeschreven proefpersonen kregen er 17 de volledige 3 opeenvolgende dagen dosering volgens het protocol.

PR's (3) en CRi (1) werden vastgesteld bij 4 (80%) van de 5 proefpersonen die volgens protocol werden gedoseerd in het laatste cohort (240 mg/m2). In eerdere cohorten die lagere doses kregen, kwamen 2 proefpersonen (1 bij 120 mg/m2 en 1 bij 180 mg/m2) weliswaar in aanmerking voor een tweede cyclus (zij vertoonden een =50% afname van mergblasten en mergblasten < 25%), maar voldeden op dat moment niet aan wat het protocol definieerde als een PR. Volgens het toenmalige protocol moesten deze proefpersonen, om een PR te bereiken, naast de vermindering van beenmergblasten ook normalisatie van hun bloedbeeld/hematologische waarden hebben om als PR te worden aangemerkt, hetgeen niet gebeurde. De definitieve versie van het protocol vereiste slechts een vermindering van >50% van de beenmergstralingen om in aanmerking te komen voor een PR.

Hoewel deze proefpersonen in aanmerking kwamen voor een tweede behandelingscyclus, werden de twee proefpersonen geregistreerd als proefpersonen met de beste algemene respons "mislukte behandeling", omdat zij niet voldeden aan de definitie van PR zoals die op dat moment in het protocol was vastgelegd. Alle proefpersonen werden opgenomen in de evaluatie voor cardiotoxiciteit door een onafhankelijke deskundige, waarbij er geen werd opgemerkt. De meest gemelde bijwerkingen (voorkomend bij >10% van de proefpersonen) waren van hematologische aard, namelijk neutropenie, trombocytopenie en anemie. Het klinische studierapport voor MB-105 is afgerond, intern gepubliceerd en beoordeeld en het bedrijf verwacht in de nabije toekomst gedetailleerde gegevens te kunnen delen in een artikel en/of publicatie.

Annamycine heeft momenteel de Fast Track Status en Orphan Drug Designation van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van STS longmetastasen en de behandeling van recidief of refractaire AML.