Mirum Pharmaceuticals, Inc. kondigde aan dat Hepatology Communications gegevens heeft gepubliceerd van de CAMEO-studie waarin de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing bij patiënten met primaire scleroserende cholangitis (PSC) werden geëvalueerd. De CAMEO studie was de eerste proof-of-concept studie waarin een ileale galzuurtransporter (IBAT) remmer werd geëvalueerd bij patiënten met pruritus geassocieerd met PSC, een cholestatische leverziekte. De open-label studie (n=27) evalueerde de veiligheid en verdraagbaarheid van LIVMARLI gedurende 14 weken bij volwassenen met PSC waarbij pruritus, serum galzuurspiegels en leverfunctie werden gemeten.

In deze open-label fase 2 pilotstudie daalden de pruritus scores en de serum galzuurconcentratie gedurende de 14 weken van behandeling met LIVMARLI. Deelnemers van wie het sBA bij aanvang hoger was dan normaal, bereikten een vermindering van 40% (n=18). Evenzo bereikten deelnemers met een gemiddelde pruritus score van =3 op 10 bij aanvang een verbetering van 70% in pruritus (n=8).

(De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling (TEAE's) waren gastro-intestinaal van aard (diarree, misselijkheid en buikpijn). De TEAE's waren over het algemeen verdraagbaar en in overeenstemming met het verwachte werkingsmechanisme van IBAT-remmers.