Mirum Pharmaceuticals, Inc. heeft aangekondigd dat de Europese Commissie een vergunning heeft verleend voor het in de handel brengen van LIVMARLI® (maralixibat) orale oplossing voor de behandeling van progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) bij patiënten van drie maanden en ouder. De goedkeuring volgt op een positief advies van de CHMP, die concludeerde dat LIVMARLI bij PFIC aanzienlijk klinisch voordeel biedt op basis van verbeterde werkzaamheid en een belangrijke bijdrage levert aan de patiëntenzorg in vergelijking met de bestaande goedgekeurde behandeling voor PFIC. Verder adviseerde COMP om de aanwijzing als weesgeneesmiddel voor LIVMARLI bij PFIC te handhaven.

De goedkeuring is gebaseerd op gegevens uit het fase 3 MARCH-onderzoek, het grootste gerandomiseerde onderzoek naar PFIC, met 93 patiënten uit een reeks van genetische PFIC-typen, waaronder PFIC1, PFIC2, PFIC3, PFIC4, PFIC6 en niet-geïdentificeerde mutatiestatus. Gegevens van MARCH toonden een statistisch significante vermindering van pruritus (p < 0,0001) en serum galzuren (p < 0,0001) tussen LIVMARLI versus placebo in het All-PFIC cohort (n=64). Er werden ook significante verbeteringen waargenomen in totale bilirubine en groei ten opzichte van placebo.

De meest voorkomende bijwerking van de behandeling was diarree, die overwegend mild was, zonder ernstige gevallen, en van voorbijgaande aard. LIVMARLI is ook goedgekeurd door de U.S. Food and Drug Administration voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten met PFIC van vijf jaar en ouder. Mirum heeft een supplemental new drug application ingediend voor de introductie van een hogere concentratie formulering van LIVMARLI, gebruikt tijdens de MARCH studie, om labeluitbreiding voor jongere patiënten met PFIC mogelijk te maken, en verwacht 2024 feedback van de FDA te ontvangen.