Mesoblast Limited heeft aangekondigd dat het zijn BLA voor goedkeuring van Ryoncil (remestemcel-L) voor de behandeling van kinderen met SR-aGVHD opnieuw heeft ingediend. De indiening komt nadat Mesoblast eind maart van de FDA te horen had gekregen dat, na aanvullend onderzoek, de beschikbare klinische gegevens van de fase 3-studie MSB-GVHD001 voldoende lijken om de indiening van de voorgestelde BLA voor remestemcel-L voor de behandeling van pediatrische patiënten met SR-aGVHD te ondersteunen. Als gevolg hiervan worden de resterende CMC-items (Chemistry, Manufacturing, and Control) in de indiening behandeld. FDA heeft remestemcel-L de status Fast Track toegekend, een proces om de ontwikkeling en versnelde beoordeling van therapieën voor ernstige aandoeningen die voorzien in onvervulde medische behoeften te vergemakkelijken, en de status Priority Review, die wordt toegekend aan geneesmiddelen die een ernstige aandoening behandelen en een aanzienlijke verbetering van de veiligheid of effectiviteit bieden ten opzichte van bestaande behandelingen.

De herindiening van de BLA na acceptatie zal naar verwachting een beoordelingsperiode hebben van tussen de twee en zes maanden na ontvangst. Bovendien toonden de resultaten van een 4-jarig overlevingsonderzoek, uitgevoerd door het Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) op 51 evalueerbare patiënten met SR-aGVHD die waren ingeschreven in het Fase 3 onderzoek, duurzaamheid van de overlevingsvoordelen aan, met 67% overleving na 6 maanden, 63% Exhibit 99.1. Wereldwijd ondergaan jaarlijks meer dan 30.000 patiënten een allogene BMT, voornamelijk tijdens de behandeling voor bloedkankers, waaronder ongeveer 20% bij pediatrische patiënten.5,6 SR-aGVHD wordt geassocieerd met een mortaliteit die kan oplopen tot 90% en aanzienlijke kosten voor een langer verblijf in het ziekenhuis.7,8 Momenteel zijn er in de VS geen door de FDA goedgekeurde behandelingen voor kinderen jonger dan 12 jaar met SR-aGVHD". Het is de bedoeling dat deze celtherapieën, met gedefinieerde farmaceutische vrijgavecriteria, wereldwijd direct beschikbaar zijn voor patiënten.

Mesoblast ontwikkelt productkandidaten voor verschillende indicaties op basis van zijn remestemcel-L en rexlemestrocel-L allogene stromale celtechnologieplatformen. Remestemcel-L wordt ontwikkeld voor ontstekingsziekten bij kinderen en volwassenen, waaronder steroïdrefractaire acute graft versus host disease en biologisch resistente inflammatoire darmziekten.