Medexus Pharmaceuticals heeft aangekondigd dat de US Food and Drug Administration (FDA) onlangs Medexus' aanvullende Biologics License Application (sBLA) heeft goedgekeurd voor IXINITY® [stollingsfactor IX (recombinant] voor de on-demand, profylactische en peri-operatieve behandeling van pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar met hemofilie B. IXINITY®, een intraveneus recombinant factor IX-therapeuticum, is nu goedgekeurd voor gebruik bij alle patiënten met hemofilie B, een erfelijke bloedingsstoornis die wordt gekenmerkt door een tekort aan stollingsfactor IX in het bloed. De sBLA en de uitgebreide indicatie voor IXINITY® zijn gebaseerd op de resultaten van een fase 3/4-onderzoek waarin de farmacokinetiek (PK), veiligheid en werkzaamheid van IXINITY® werden geëvalueerd als profylactische behandeling bij eerder behandelde pediatrische patiënten jonger dan 12 jaar met ernstige of matig ernstige hemofilie B. Het onderzoek toonde aan dat profylaxe met IXINITY® gepaard ging met lage jaarlijkse bloedingspercentages, effectieve controle van bloedingsepisoden, consistente PK en een consistent veiligheidsprofiel.