Longeveron Inc. kondigt aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) Lomecel-B het predikaat Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) heeft toegekend voor de behandeling van de ziekte van lichte Alzheimer. Lomecel-B is een eigen, schaalbare, allogene cellulaire onderzoekstherapie die voor meerdere indicaties wordt geëvalueerd, waaronder de ziekte van Alzheimer (Fase 2a voltooid), ouderdomsgerelateerde kwetsbaarheid (Fase 2b voltooid) en hypoplastisch linkerhartsyndroom (HLHS) (Fase 2b aan de gang). Voor zover het bedrijf weet op basis van openbaar beschikbare informatie, is Lomecel-B de eerste cellulaire therapeutische kandidaat die de RMAT-aanduiding voor de ziekte van Alzheimer heeft ontvangen.

Longeveron kondigde eerder top-line resultaten aan voor de CLEAR MIND Fase 2a klinische studie op 5 oktober 2023, en meldde aanvullende klinische gegevens en beeldvormende biomarkerresultaten op 20 december 2023. De volledige studieresultaten voor CLEAR MIND zullen worden gerapporteerd in een "Featured Research Oral Presentation" op de 2024 Alzheimer's Association International Conference (AAIC) op 28 juli 2024. RMAT is een speciaal programma dat is opgezet in het kader van de 21st Century Cures Act en is bedoeld om de geneesmiddelenontwikkelings- en beoordelingsprocessen voor veelbelovende regeneratieve geneesmiddelen in de pijplijn, waaronder celtherapieën, te versnellen.

Een therapie in de regeneratieve geneeskunde komt in aanmerking voor RMAT-aanwijzing als het bedoeld is om een ernstige of levensbedreigende ziekte of aandoening te behandelen, te wijzigen, om te keren of te genezen, en voorlopig klinisch bewijs aangeeft dat het geneesmiddel of de therapie het potentieel heeft om onbeantwoorde medische behoeften voor een dergelijke ziekte of aandoening aan te pakken. Vergelijkbaar met de aanwijzing als doorbraaktherapie, biedt de RMAT-markering de voordelen van intensieve begeleiding van de FDA bij de efficiënte ontwikkeling van geneesmiddelen, inclusief de mogelijkheid van vroegtijdige interacties met de FDA om surrogaat- of tussentijdse eindpunten te bespreken, mogelijke manieren om versnelde goedkeuring te ondersteunen en te voldoen aan de vereisten na goedkeuring, en mogelijke prioritaire beoordeling van de biologics license application (BLA) als de aanwijzing als Priority Review wordt toegekend na indiening van de BLA.