Longboard Pharmaceuticals, Inc. kondigt positieve tussentijdse resultaten aan van de lopende 52 weken durende open-label uitbreiding van de PACIFIC-studie waarin bexicaserine (LP352) wordt geëvalueerd bij deelnemers in de leeftijd van 12-65 jaar met ontwikkelingsstoornissen en epileptische encefalopathieën. De PACIFIC OLE Studie is een 52 weken durende Fase 2, open-label, veiligheidsstudie op lange termijn van bexicaserine bij deelnemers met een reeks van DEE's, waaronder het Dravet syndroom (n=3), Lennox-Gastaut syndroom (n=20). en andere DEE's (n=18), die de PACIFIC Studie (n=41) voltooid hebben.

De studiedoelstellingen zijn het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van meervoudige doses bexicaserine bij deelnemers met DEE's, en het analyseren van het effect van bexicaserine op de frequentie van waargenomen telbare motorische aanvallen en andere aanvalstypes. De tussentijdse analyse werd uitgevoerd toen de deelnemers ongeveer het punt van 6 maanden in de OLE-studie bereikten. Samenvatting van de werkzaamheidsresultaten: De mediane verandering in de frequentie van telbare motorische aanvallen voor deelnemers aan de OLE-studie gedurende een behandelingsperiode van ongeveer 6 maanden was een daling van 56,1% (n=40) ten opzichte van hun uitgangswaarde bij het aangaan van de PACIFICstudie.

De mediane verandering in telbare frequentie van motorische aanvallen vanaf de uitgangswaarde voor: deelnemers die gerandomiseerd werden naar de met bexicaserine behandelde groep in de PACIFICstudie was een afname van 54,9% (n=31); deelnemers die gerandomiseerd werden naar de placebogroep in de PACIFICstudie die overgingen naar bexicaserine in de OLE was een afname van 57,3% (n=9); Samenvatting van de resultaten op het gebied van veiligheid en verdraagbaarheid: Gunstige veiligheids- en verdraagzaamheidsresultaten werden in deze studie waargenomen. 100% van de deelnemers aan de PACIFIC-studie koos ervoor om zich in te schrijven voor de OLE en 95,1% (39 van de 41) bleven in de lopende open-labelstudie. Eén deelnemer stopte vanwege het ongewenste voorval (AE) lethargie en één deelnemer stopte vanwege het intrekken van de toestemming.

De meest voorkomende bijwerkingen van de behandeling in de totale groep (n=41) die bij >5% van de patiënten voorkwamen, waren infecties van de bovenste luchtwegen, COVID-19, longontsteking, sinusitis, toevallen en verminderde eetlust.