Lipella Pharmaceuticals Inc. kondigde de succesvolle voltooiing aan van een Fase 2A klinische studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van zijn kandidaat-geneesmiddel LP-10 voor hemorragische cystitis werd geëvalueerd. De studie werd geleid door Dr. Jason Hafron van het Michigan Institute of Urology, en de resultaten zullen worden gepresenteerd als een late presentatie op de jaarlijkse bijeenkomst van de American Urological Association (AUA) in Chicago op 30 april 2023. LP-10 is door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) aangewezen als weesgeneesmiddel voor de behandeling van hemorragische cystitis, een potentieel dodelijke ziekte waaraan nog veel behoefte bestaat en waarvoor momenteel geen goedgekeurde geneesmiddelen bestaan.

In de multicenter, dosis-escalatie fase 2A klinische studie van het bedrijf werden 13 proefpersonen gerekruteerd met matige tot ernstige refractaire hemorragische cystitis. Deze proefpersonen werden behandeld met maximaal twee kuren LP-10 intravesicale blaasinjecties. Alle proefpersonen verdroegen de LP-10 instillaties en voltooiden het onderzoek zonder melding van productgerelateerde ernstige bijwerkingen.

Farmacokinetische analyse van LP-10 liet een zeer korte duur van systemische opname zien. Er werd een dosisrespons geconstateerd, en er was sprake van verminderde hematurie, minder cystoscopische bloedingen en ulceratieplekken, en verbetering van de urinesymptomen van de patiënten. Responderanalyse toonde volledige respons bij drie proefpersonen, gedeeltelijke respons bij zeven proefpersonen en geen respons bij drie proefpersonen.