Lantern Pharma Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration zowel Rare Pediatric Disease Designation als Orphan Drug Designation heeft toegekend voor LP-184, een kandidaat-geneesmiddel van het bedrijf voor de behandeling van pediatrische patiënten met ATRT. LP-184 wordt nagestreefd als een potentiële nieuwe therapie voor een reeks genetisch gedefinieerde vaste tumoren, waaronder pancreaskanker, GBM en ATRT. Het National Cancer Institute (NCI) classificeert ATRT als graad IV tumoren, wat betekent dat ze kwaadaardig, agressief en snelgroeiend zijn. ATRT's zijn zeer agressieve kindermaligniteiten van het centrale zenuwstelsel. De onderliggende genetische oorzaak zijn inactiverende bi-allelische mutaties in SMARCB1 (ook INI1 genoemd) of in SMARCA4. Bijna 90% van de pediatrische ATRT's wordt veroorzaakt door veranderingen in het gen dat SMARCB1 heet. De FDA kent de aanduiding zeldzame kinderziekte toe voor ernstige en levensbedreigende ziekten die in de eerste plaats kinderen van 18 jaar of jonger treffen en minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten. Het programma voor prioritaire beoordeling van zeldzame pediatrische ziekten (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher Program) is bedoeld om de uitdagingen aan te pakken waarmee geneesmiddelenbedrijven worden geconfronteerd bij de ontwikkeling van behandelingen voor deze unieke patiëntenpopulaties. In het kader van dit programma kunnen bedrijven na goedkeuring van een product met de aanduiding zeldzame pediatrische aandoening een voucher voor prioritaire beoordeling ontvangen indien de voor het product ingediende marketingaanvraag aan bepaalde voorwaarden voldoet, waaronder goedkeuring vóór 30 september 2026, tenzij dit bij wet wordt gewijzigd. Een sponsor kan een voucher voor een prioritaire beoordeling inwisselen voor een prioritaire beoordeling van een volgende marketingaanvraag voor een ander productkandidaat, of de voucher voor een prioritaire beoordeling kan worden verkocht of overgedragen aan een andere sponsor. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door het FDA Office of Orphan Products Development toegekend aan onderzoeksbehandelingen die bestemd zijn voor de behandeling van zeldzame ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden. Het programma werd ontwikkeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten aan te moedigen, en de voordelen omvatten belastingkredieten en vrijstellingen van aanvraagkosten om bepaalde ontwikkelingskosten te compenseren, alsook het in aanmerking komen voor marktexclusiviteit gedurende zeven jaar na goedkeuring. LP-184 wordt ontwikkeld voor meerdere gerichte oncologische indicaties. Lantern Pharma heeft de intentie om LP-184 verder te ontwikkelen als een nieuwe, krachtige behandelingsoptie in genetisch gedefinieerde subgroepen van patiëntenpopulaties in gebieden met een grote klinische behoefte, waaronder pancreaskanker, GBM en andere kankers met een tekort aan DNA-schadeherstel. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft eerder LP-184 Orphan Drug Designation toegekend voor de behandeling van pancreaskanker en voor de behandeling van maligne gliomen, waaronder GBM.