Krystal Biotech, Inc. kondigde aan dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) VYJUVEKo (beremagene geperpavec-svdt) heeft goedgekeurd voor de behandeling van patiënten van zes maanden of ouder met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB). VYJUVEK is ontworpen om de genetische basisoorzaak van DEB aan te pakken door functionele kopieën van het menselijke COL7A1-gen toe te dienen voor wondgenezing en duurzame functionele COL7-eiwitexpressie bij herdosering. VYJUVEK is de allereerste opnieuw toe te dienen gentherapie en het eerste en enige door de FDA goedgekeurde geneesmiddel voor de behandeling van DEB, zowel recessief als dominant, dat kan worden toegediend door een zorgverlener in een professionele omgeving of thuis.

DEB is een zeldzame en ernstige ziekte die de huid en het slijmvlies aantast en wordt veroorzaakt door een of meer mutaties in het COL7A1-gen. Het COL7A1-gen is verantwoordelijk voor de productie van functioneel COL7-eiwit dat ankerfibrillen vormt die nodig zijn om de lederhuid (binnenste laag van de huid) aan de opperhuid (buitenste laag van de huid) te binden. Het gebrek aan functionele verankeringsfibrillen bij DEB-patiënten leidt tot een uiterst kwetsbare huid die blaart en scheurt bij kleine wrijving of trauma.

DEB-patiënten lijden aan open wonden, die leiden tot terugkerende huidinfecties en fibrose die fusie van vingers en tenen kunnen veroorzaken, en uiteindelijk het risico op het ontwikkelen van een agressieve vorm van huidkanker verhogen. De goedkeuring van VYJUVEK door de FDA is gebaseerd op twee klinische studies. De GEM-1/2 studie was een intra-patiënt, open label, één centrum, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek waaruit bleek dat herhaalde topische toepassingen van VYJUVEK gepaard gingen met duurzame wondsluiting, volledige cutane COL7-expressie en verankering van fibrillen met minimale gerapporteerde bijwerkingen.

De GEM-3 studie was een intra-patiënt, dubbelblind, multi-center, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd onderzoek dat zowel het primaire eindpunt van volledige wondgenezing na zes maanden als het belangrijke secundaire eindpunt van volledige wondgenezing na drie maanden behaalde. VYJUVEK werd goed verdragen en er waren geen geneesmiddelgerelateerde ernstige bijwerkingen of stopzettingen wegens behandelingsgerelateerde gebeurtenissen. VYJUVEK zal naar verwachting in het derde kwartaal van 2023 beschikbaar zijn in de Verenigde Staten, en het bedrijf zal onmiddellijk beginnen met de promotie van VYJUVEK.

Om tegemoet te komen aan de behoeften van patiënten, zorgverleners en families bij het starten en voortzetten van hun VYJUVEK-behandelingstraject, heeft het bedrijf Krystal Connect ontwikkeld, een persoonlijk ondersteuningsprogramma. Het programma omvat hulpmiddelen die vragen over VYJUVEK kunnen beantwoorden, gezondheidsvoordelen kunnen verifiëren, de planning en administratie van de behandeling kunnen ondersteunen en informatie kunnen verstrekken over financiële steun voor patiënten die daarvoor in aanmerking komen. Voor meer informatie kunnen patiënten, zorgverleners en gezondheidswerkers Krystal Connect bellen op 1-844-5-KRYSTAL.

Met deze goedkeuring heeft de FDA de onderneming een Priority Review Voucher (PRV) voor zeldzame pediatrische ziekten toegekend, waardoor een latere geneesmiddelenaanvraag die anders niet in aanmerking zou komen voor een prioritaire beoordeling, met voorrang wordt beoordeeld. Het PRV-programma is bedoeld om de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor de preventie of behandeling van zeldzame ziekten aan te moedigen. Buiten de VS heeft het Europees Geneesmiddelenbureau VYJUVEK de status van weesgeneesmiddel en PRIME (PRIority MEdicines) toegekend voor de behandeling van DEB.

De Vennootschap verwacht in de tweede helft van 2023 de officiële aanvraagprocedure voor een vergunning voor het in de handel brengen te starten, met een mogelijke goedkeuring in 2024. De Vennootschap werkt ook samen met het Pharmaceuticals and Medical Devices Agency in Japan om VYJUVEK te bestuderen en goedkeuring te verkrijgen voor een mogelijke lancering in 2025.