KalVista Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve resultaten aan van de fase 3 klinische KONFIDENT-studie die een statistisch en klinisch significante werkzaamheid van sebetralstat aantoonde als orale behandeling op verzoek voor erfelijk angio-oedeem (HAE). KONFIDENT was het grootste en meest representatieve onderzoek ooit uitgevoerd bij HAE, en omvatte adolescenten, patiënten die langdurige profylaxe gebruikten en alle ernstgraden en locaties van aanvallen. Het klinische onderzoek voldeed aan alle primaire en belangrijke secundaire eindpunten en toonde een gunstig veiligheidsprofiel aan.

HAE-aanvallen behandeld met zowel 300 mg als 600 mg sebetralstat bereikten het primaire eindpunt van het begin van symptoomverlichting aanzienlijk sneller dan placebo (p < 0,0001 voor 300 mg, p=0,0013 voor 600 mg). De mediane tijd tot het begin van symptoomverlichting was 1,61 uur met sebetralstat 300 mg (CI 1,28, 2,27), 1,79 uur met sebetralstat 600 mg (CI 1,33, 2,27) en 6,72 uur met placebo (CI 2,33, >12). In overeenstemming met eerdere onderzoeken werd sebetralstat goed verdragen, met een veiligheidsprofiel dat vergelijkbaar was met placebo.

Er trokken geen patiënten zich terug vanwege een ongewenst voorval en er werden geen behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) waargenomen. Het aantal behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen was 2,3% voor 300 mg sebetralstat, 2,2% voor 600 mg sebetralstat en 4,8% voor placebo. Primaire en belangrijke secundaire eindpunten werden geanalyseerd in een vaste, hiërarchische volgorde en aangepast voor multipliciteit.

De belangrijkste secundaire eindpunten toonden aan: Aanvallen behandeld met sebetralstat 300 mg of 600 mg bereikten een significant snellere tijd tot vermindering van de ernst van de aanval ten opzichte van de uitgangswaarde, vergeleken met placebo (p=0,0036 voor 300 mg en p=0,0032 voor 600 mg); Aanvallen behandeld met sebetralstat 300 mg of 600 mg vertoonden een significant snellere tijd tot volledige oplossing van de aanval, vergeleken met placebo (p=0,0022 voor 300 mg en p < 0,0001 voor 600 mg).