Jazz Pharmaceuticals plc kondigde positieve gegevens aan van de fase 3 multicenter, placebogecontroleerde, dubbelblinde, gerandomiseerde opname studie van Xywav® (calcium, magnesium, kalium, en natrium oxybaten) orale oplossing voor de behandeling van volwassenen met idiopathische hypersomnie werden online gepubliceerd in The Lancet Neurology. De resultaten van de klinische fase 3-studie toonden klinisch zinvolle en statistisch significante verschillen met Xywav in vergelijking met placebo in het primaire eindpunt van verandering in de Epworth Sleepiness Scale (ESS)-score en belangrijke secundaire eindpunten, waaronder maatregelen die de perceptie van patiënten beoordeelden van de veranderingen in hun idiopathische hypersomnie in het algemeen (PGIc), de ernst van de symptomen, waaronder overmatige slaperigheid overdag (EDS), slaapinertie en verlengde slaapduur (Idiopathic Hypersomnia Severity Scale), en verbeterde prestaties overdag.1 In augustus 2021 werd Xywav het eerste en enige geneesmiddel dat door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) werd goedgekeurd voor patiënten met idiopathische hypersomnie.Xywav voor idiopathische hypersomnie werd in november 2021 commercieel beschikbaar gesteld.Resultaten van de fase 3-studie: In de proef (NCT03533114) schreven onderzoekers in 50 centra in zeven landen in totaal 154 volwassenen in de leeftijd van 19 tot 75 jaar in met de diagnose idiopathische hypersomnie. Na een screeningperiode kende de studie drie doseringsperioden. Eerst kregen de deelnemers gedurende 10 tot 14 weken open-label Xywav, totdat hun individuele doses waren geoptimaliseerd. De geoptimaliseerde dosis varieerde van 2,5 tot 9,0 gram per nacht. Patiënten kregen vervolgens gedurende twee weken stabiele, geoptimaliseerde doses, met mediane doses van 4,5 ((interkwartiel bereik [IQR], (3,0 tot 5,0) gram per nacht (één-doseringsschema, 21 patiënten) en 7,5 (IQR 6,5 tot 8,1) gram per nacht (tweedoseringsschema, 93 patiënten), waarbij 40 patiënten één of meerdere keren van doseringsschema wisselden. Tijdens een dubbelblinde gerandomiseerde ontwenningsperiode (DBRWP) kregen de patiënten gedurende twee weken ofwel de geoptimaliseerde stabiele dosis Xywav ofwel een placebo. Deelnemers aan de studie hadden een gemiddelde (SD) ESS-score van 16,1 (3,6), wat duidt op aanzienlijke overmatige slaperigheid overdag. Tijdens de open-label titratie- en optimalisatieperiode van Xywav namen de ESS-scores af, wat duidt op verbetering, die werd gehandhaafd tijdens de stabiele doseringsperiode (SDP). Het primaire eindpunt van de studie was verandering in de ESS-scores zoals gemeten vanaf het einde van de SDP tot het einde van de DBRWP. Deelnemers die werden gerandomiseerd om door te gaan met Xywav hadden stabiele gemiddelde (SD) ESS-scores [van 6,3 (4,3) tot 7,0 (5,0)], in tegenstelling tot degenen die werden gerandomiseerd naar placebo waarvan de gemiddelde (SD) ESS-scores stegen van 5,8 (3,7) tot 13,3 (4,1) punten, wat duidt op verslechtering. De verschillen tussen de gemiddelde ESS-scores van de twee groepen, [5,8 (3,7) tot 13,3 (4,1)] waren statistisch significant, [95% Cl: -6,5 punten (-8,0, -5,0), P