Ionis presenteert positieve resultaten over twee jaar van de Fase 2 open-label verlengingsstudie van donidalorsen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem
09 november 2023 om 18:42 uur
Delen
Ionis Pharmaceuticals, Inc. kondigde positieve resultaten aan van een lopend Fase 2 open-label uitbreidingsonderzoek (OLE) waarin de veiligheid en werkzaamheid worden geëvalueerd van donidalorsen, zijn onderzoeksgeneesmiddel voor profylaxe, bij patiënten met erfelijk angio-oedeem (HAE), een zeldzame en levensbedreigende genetische ziekte. Over een periode van twee jaar vertoonden patiënten die met donidalorsen werden behandeld via subcutane injectie een algehele aanhoudende gemiddelde afname van het aantal aanvallen van HAE met 96% ten opzichte van de uitgangswaarde, van 2,70 tot 0,06 aanvallen per maand, in alle doseringsgroepen. Bovendien rapporteerden alle met donidalorsen behandelde patiënten een klinisch significante verbetering van de levenskwaliteit zoals gemeten door de Angio-oedeem kwaliteit van leven vragenlijst (AE-QoL) over twee jaar.
De behandeling met donidalorsan werd in de studies goed verdragen en er waren geen ernstige bijwerkingen. De tweejarige OLE-resultaten ondersteunen donidalorsen verder als een potentieel overtuigende profylactische behandelingsoptie voor patiënten met erfelijk angio-oedeem.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Ionis Pharmaceuticals, Inc. houdt zich bezig met therapeutica gericht op ribonucleïnezuur (RNA). Het bedrijf heeft vijf op de markt gebrachte geneesmiddelen en een pijplijn op het gebied van neurologie, cardiologie en andere gebieden met een grote behoefte van patiënten. Het bedrijf heeft negen geneesmiddelen in Fase III ontwikkeling en meerdere aanvullende geneesmiddelen in vroege en middenstadium ontwikkeling. De producten van het bedrijf omvatten SPINRAZA, QALSODY, WAINUA, TEGSEDI en WAYLIVRA. SPINRAZA wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met spinale musculaire atrofie (SMA), een progressieve, slopende en vaak fatale genetische ziekte. QALSODY is een antisensine geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassen patiënten met superoxide dismutase 1 amyotrofische laterale sclerose (SOD1-ALS), een zeldzame, neurodegeneratieve aandoening die een progressief verlies van motorische neuronen veroorzaakt dat tot de dood leidt. WAINUA is een zelf toe te dienen subcutaan LIgand-Conjugated Antisense (LICA) geneesmiddel dat gebruikt wordt voor de behandeling van volwassenen met polyneuropathie van erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (ATTRv-PN).
Ionis presenteert positieve resultaten over twee jaar van de Fase 2 open-label verlengingsstudie van donidalorsen bij patiënten met erfelijk angio-oedeem
IONIS PHARMACEUTICALS, INC. 
