Inhibikase Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de U.S. Food and Drug Administration de volledige klinische stop op IkT-148009, de c-Abl-remmer van het bedrijf, in Multiple System Atrophy (MSA) heeft opgeheven, waardoor het bedrijf zijn plannen voor een toekomstige fase 2-klinische studie in MSA kan voortzetten. IkT-148009 is een krachtige, selectieve, hersenpenetrerende c-Abl tyrosinekinaseremmer waarvan is aangetoond dat hij de ziekteprogressie stopt, verloren neuronen beschermt en herstelt en de onderliggende eiwitpathologie opruimt in dierstudies van de ziekte van Parkinson. 1MSA is een zeldzame vorm van Parkinson, die optreedt in een ander deel van de hersenen en zich drie keer sneller ontwikkelt dan gewone Parkinson. In eerder gepubliceerd werk heeft 2Inhibikase aangetoond dat MSA ook kan worden geïnitieerd door c-Abl modificatie van alfa-synucleïne aggregaten in de hersenen.

In lopende diermodellen van MSA heeft Inhibikase waargenomen dat IkT-148009 een aanzienlijk neuroprotectief voordeel vertoont en functieverlies voorkomt bij muizen na 7 weken, eenmaal daags doseren. Het bedrijf zal het functionele voordeel van IkT-148009 gedurende nog eens 3 maanden blijven evalueren om na te gaan of IkT-148009 leidt tot opruiming van alfa-synucleïne aggregaat pathologie in de behandelde dieren. De geplande '202'-studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van IkT-148009 bij MSA-patiënten evalueren gedurende 6 maanden van eenmaal daags doseren in één van de twee orale doses.

Secundaire en verkennende eindpunten zullen klinisch voordeel evalueren aan de hand van een wijziging van de Total Unified MSA Rating Scale (UMSARS), beoordeling van de kwaliteit van leven. ernst van de symptomen als gevolg van orthostatische hypotensie, en de niveaus van neurofilament light chain in perifeer bloed en ruggenmergvloeistof. Daarnaast zullen biomarkers van het voordeel van de behandeling worden onderzocht door het meten van niveaus van gefosforyleerde alfa-synucleïne in ruggenmergvloeistof, perifeer bloed en huid.

Het klinische effect op de progressie van atrofie zal in het onderzoek worden gevolgd met behulp van MRI.