Graphite Bio, Inc. heeft de oprichting aangekondigd van zijn wetenschappelijke adviesraad, die in eerste instantie bestaat uit vier deskundigen op het gebied van stamcel- en kankerbiologie, cel- en gentherapie, hematologie en immunologie. De SAB zal strategisch en wetenschappelijk advies geven naarmate het bedrijf zijn next-generation gene editing-platformtechnologie en onderzoeks- en ontwikkelingsprogramma's vooruithelpt. De oprichtende leden van Graphite Bio’s SAB zijn: Maria Grazia Roncarolo, M.D., SAB-voorzitter – Dr. Roncarolo is een van 's werelds’s meest vooraanstaande deskundigen op het gebied van gentherapie en een van Graphite Bio’s academische stichters. Zij wordt wereldwijd erkend voor haar leiderschap bij het vertalen van wetenschappelijke ontdekkingen in genetische ziekten en regeneratieve geneeskunde in nieuwe patiënttherapieën, waaronder de eerste ex vivo gentherapie ter wereld’s. Als George D. Smith Professor in Stamcel- en Regeneratieve Geneeskunde en hoogleraar Kindergeneeskunde en Geneeskunde aan de Stanford Universiteit richtte Dr. Roncarolo het Stanford Center for Definitive and Curative Medicine op om patiënten met momenteel ongeneeslijke ziekten te genezen door de ontwikkeling van innovatieve stamcel- en op genen gebaseerde therapieën. Tijdens haar eerdere ambtstermijn als directeur van het Telethon Instituut voor Gentherapie van het San Raffaele Wetenschappelijk Instituut in Milaan, ontwikkelde Dr. Roncarolo nieuwe benaderingen in de gentherapie. Haar werk aan het Instituut leidde tot de ontdekking van ex vivo gentherapieën voor genetische ziekten van het immuunsysteem, waaronder ADA-SCID en WASP, en metabole ziekten zoals metachromatische leukodystrofie. De baanbrekende stamcel-gentherapiebehandeling voor ADA-SCID werd in mei 2016 als eerste ter wereld’goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) onder de merknaam Strimvelis®. John E. Dick, Ph.D. – Professor Dick is een Canadees onderzoeker in stamcelbiologie en senior wetenschapper aan het Princess Margaret Cancer Centre en het McEwen Stem Cell Institute, University Health Network; en hoogleraar moleculaire genetica aan de Universiteit van Toronto. Hij wordt erkend voor het identificeren en karakteriseren van normale en leukemie menselijke hematopoietische stamcellen. Zijn laboratorium leverde direct bewijs voor de kankerstamcelhypothese, waardoor de opvattingen over de oorsprong en de aard van kanker veranderden en de basis werd gelegd voor nieuwe benaderingen van kankertherapie. Als erkenning voor zijn baanbrekende bijdragen aan de gebieden moleculaire hematologie, stamcelbiologie en oncologie, werd hij verkozen tot buitenlands lid van de National Academy of Medicine (VS), tot fellow van de Royal Society of Canada, de Royal Society of London, UK, en de AACR Academy. Hij heeft talrijke prestigieuze prijzen ontvangen, waaronder de Dameshek-prijs, de Thomas-prijs en de Mentor Award van de American Society of Hematology; de Clowes Memorial Award en de AACR-Pezcoller-prijs van de American Association for Cancer Research; en de Keio Medical Science Prize. Natalia Gomez-Ospina, M.D., Ph.D. – Dr. Gomez-Ospina heeft een dubbele aanstelling in de Divisies Medische Genetica en Stamceltransplantatie en is faculteitslid in het Institute for Stem Cell Biology and Regenerative Medicine aan de Stanford University School of Medicine. Zij leidt ook het programma voor erfelijke stofwisselingsziekten aan Stanford, dat fundamentele wetenschappers en clinici samenbrengt om de ontwikkeling van therapieën voor stofwisselingsziekten te vergemakkelijken. Dr. Gomez-Ospina is arts-wetenschapper en medisch geneticus en doet onderzoek naar de ontwikkeling van veiligere, effectievere therapieën voor lysosomale opslagstoornissen. Haar klinische en onderzoeksinteresses slaan een brug tussen genetica en transplantatie. Zij heeft een aanpasbaar platform opgezet voor de behandeling van lysosomale enzymdeficiënties en heeft als eerste preklinische studies uitgevoerd ter ondersteuning van de klinische ontwikkeling van autologe transplantatie van genoom-geëditeerde cellen voor de behandeling van patiënten met mucopolysaccharidosis type I (Hurlersyndroom) en de ziekte van Gaucher. Dr. Gomez-Ospina leidde de ontdekking en karakterisering van genetische syndromen, waaronder het infantiele cholestasesyndroom dat veroorzaakt wordt door mutaties in de galzuurreceptor. Zij is de hoofdauteur van onderzoek dat gepubliceerd is in The New England Journal of Medicine, Cell, Nature Communications en het American Journal of Medical Genetics. Zij behaalde een M.D. en een Ph.D. in chemische en systeembiologie aan de Stanford University School of Medicine. Scot A. Wolfe, Ph.D. – Dr. Wolfe is hoogleraar aan de afdeling Moleculaire, Cel- en Kankerbiologie (MCCB) van de University of Massachusetts Chan Medical School. Zijn onderzoek is gericht op genoombewerkingssystemen en eiwit-DNA interacties. Zijn groep ontwikkelt verbeterde instrumenten voor gerichte genoomverandering en genregulatie, met het doel de precisie en doeltreffendheid daarvan voor therapeutische vertaling te vergroten. Dit onderzoek omvat de ontwikkeling van verschillende verbeterde CRISPR-gebaseerde systemen voor genoombewerking en nieuwe methoden voor de engineering van de DNA-bindende specificiteit van zinkvingereiwitten. Zijn team concentreert zich op de therapeutische vertaling van hun verbeterde genoombewerkings- en genreguleringssystemen naar specifieke ziektetoepassingen, zoals sikkelcelziekte, beta-thalassemie, verschillende vormen van spierdystrofie en Hermansky-Pudlak-syndroom. Hij heeft meer dan 65 onderzoeksartikelen gepubliceerd in peer-reviewed tijdschriften. Hij promoveerde aan de Harvard University en voltooide zijn postdoctoraal onderzoek aan het Massachusetts Institute of Technology.