Gracell Biotechnologies Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de aanvraag van Gracell voor een Investigational New Drug (IND) heeft goedgekeurd en dat het bedrijf kan beginnen met een Fase 1b/2 klinische studie in de VS van GC012F, een autologe CAR-T therapeutische kandidaat, voor de behandeling van recidief/refractair multipel myeloom (RRMM). GC012F is een autologe CAR-T therapeutische kandidaat die dubbel gericht is op B-cel maturatie antigeen (BCMA) en CD19, en maakt gebruik van Gracells eigen FasTCAR next-day productieplatform. In november 2021 wees de FDA GC012F aan als weesgeneesmiddel voor de behandeling van multipel myeloom.

GC012F wordt momenteel onderzocht in meerdere investigator-initiated trials (IIT) waarin de veiligheid en werkzaamheid wordt geëvalueerd bij RRMM, nieuw gediagnosticeerd multipel myeloom en B-cel non-Hodgkin lymfoom. Op het European Hematology Association 2022 Hybrid Congress presenteerde Gracell klinische gegevens over de follow-up op langere termijn van GC012F in RRMM, waaruit bleek dat alle behandelde patiënten 100% MRD-negatief waren. Gracell is van plan om in het tweede kwartaal van 2023 een Fase 1b/2 klinische studie te starten in de VS om GC012F verder te evalueren bij RRMM-patiënten.

Het Fase 1b-gedeelte van de studie is bedoeld om de veiligheid en verdraagbaarheid van GC012F bij RRMM-patiënten te evalueren, de aanbevolen dosis GC012F voor Fase 2 te bepalen en de farmacokinetiek van GC012F bij RRMM-patiënten te karakteriseren. Het Fase 2 gedeelte is bedoeld om de werkzaamheid van GC012F bij RRMM patiënten te evalueren en de veiligheid van GC012F verder te karakteriseren.