Global Blood Therapeutics heeft aangekondigd dat de Britse Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) een positief wetenschappelijk advies heeft toegekend in het kader van het Early Access to Medicines Scheme (EAMS) voor voxelotor, een orale eenmaal daagse tablet die momenteel door de MHRA wordt beoordeeld voor de behandeling van hemolytische anemie als gevolg van sikkelcelziekte (SCD) bij volwassenen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder als monotherapie of in combinatie met hydroxycarbamide. Dit positieve advies betekent dat patiënten die met SCD leven en aan de toelatingscriteria voldoen, voxelotor in een vroeg stadium, vóór de vergunningverlening, kunnen gebruiken, terwijl de MHRA de beoordeling van de aanvraag voor een vergunning voor het in de handel brengen (MAA) afrondt. Het doel van EAMS is om patiënten in het VK met levensbedreigende of ernstig invaliderende aandoeningen vroegtijdig toegang te geven tot geneesmiddelen die als Promising Innovative Medicine (PIM) zijn aangewezen, voordat zij een vergunning voor het in de handel brengen krijgen, wanneer er een duidelijke medische behoefte bestaat waarin nog niet is voorzien. Geneesmiddelen die onder de EAMS vallen en een vergunning van de MHRA voor het in de handel brengen krijgen, alsmede een positieve beoordeling van het National Institute of Health and Care Excellence (NICE), komen ook in aanmerking voor versnelde inbedrijfstelling door NHS England. Na een positief advies van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP), dat de goedkeuring van voxelotor in de Europese Unie (EU) aanbeveelt, heeft GBT bij de MHRA een aanvraag ingediend voor een vergunning voor het in de handel brengen van het geneesmiddel in Groot-Brittannië volgens de "Decision Reliance Procedure" van de Europese Commissie (EC). Als voxelotor wordt goedgekeurd, zou het het eerste geneesmiddel in Groot-Brittannië en Europa zijn dat de polymerisatie van sikkelhemoglobine rechtstreeks remt, de moleculaire oorzaak van het sikkelen en de vernietiging van rode bloedcellen bij SCD. SCD is een zeldzame genetische aandoening waaraan ongeveer 15.000 mensen in het VK lijden.1 Mensen die met SCD leven en hun naasten maken een levenslange reis door de ziekte die elk aspect van hun leven raakt. Patiënten krijgen te maken met progressieve, ernstige complicaties en morbiditeiten, waaronder schade aan de eindorganen, die leiden tot een verminderde levenskwaliteit en vroegtijdige sterfte.2 Bovendien kunnen de economische nadelen en de ongelijkheden op het gebied van de gezondheid die veel patiënten met SCD ondervinden, negatieve maatschappelijke gevolgen hebben op gebieden zoals de toegang tot gezondheidszorg, onderwijs en werkgelegenheid.