GH Research PLC heeft updates en richtlijnen verstrekt over haar klinische ontwikkelingsprogramma voor GH001, haar eigen inhaleerbare productkandidaat mebufotenine (5-MeO-DMT), bij therapieresistente depressie (TRD). Ontwikkelingsstrategie: Zoals eerder aangekondigd, is het bedrijf na de succesvolle afronding van de Fase 1/2-studie van GH001 bij patiënten met TRD (GH001-TRD-102) bezig met de werving voor een Europese multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 2b-studie van GH001 bij patiënten met TRD (GH001-TRD-201), waarbij GH001 wordt toegediend met behulp van een extern inhalatieapparaat. Los daarvan heeft het bedrijf in het derde kwartaal van 2023 een Investigational New Drug Application (IND) voor GH001 ingediend bij de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA), met als doel het starten van een Fase 1 klinisch farmacologisch onderzoek met gezonde vrijwilligers, waarbij GH001 wordt toegediend met behulp van een eigen aerosol toedieningsapparaat (GH001-HV-106).

De studie, onder voorbehoud van goedkeuring door de FDA, is bedoeld om de klinische gegevens die gegenereerd zijn met het externe inhalatieapparaat dat het bedrijf momenteel gebruikt in de Europese fase 2b-studie te ondersteunen, zodat het bedrijf, onder voorbehoud van gegevens en goedkeuring door de regelgevende instanties, een daaropvolgend wereldwijd fase 3-pivotaal programma kan starten met het eigen apparaat. Update en richtlijnen voor Europese Fase 2b klinische studie van GH001 bij patiënten met TRD: De multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 2b studie van GH001 bij patiënten met TRD (GH001-TRD-201) is nu goedgekeurd in zeven Europese landen en zal naar verwachting ongeveer 80 patiënten werven op ongeveer 20 locaties. Het primaire doel van het onderzoek is het bepalen van de werkzaamheid van een eendaags geïndividualiseerd doseringsschema (IDR) van GH001 in vergelijking met placebo bij het verbeteren van depressieve symptomen, zoals beoordeeld aan de hand van de gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Montgomery-Åsberg Depression Rating Scale (MADRS) aan het einde van de 7-daagse dubbelblinde fase.

De dubbelblinde fase wordt gevolgd door een open-label extensiefase van 6 maanden waarin alle patiënten naar behoefte behandeld kunnen worden met de GH001 IDR, op basis van de klinische status van de patiënt. Met 14 opgestarte locaties en geplande bijkomende opgestarte locaties is het bedrijf nu in een positie om advies te geven over de voltooiing van de dubbelblinde fase van deze studie, die naar verwachting in het derde kwartaal van 2024 zal plaatsvinden, met top-line gegevens beschikbaar in het derde of vierde kwartaal van 2024. Update over IND voor GH001: Het bedrijf heeft onlangs een IND voor GH001 ingediend bij de FDA.

Aan het einde van de beoordelingsperiode van 30 dagen gaf de FDA aan dat het de IND in de klinische wacht had gezet vanwege "21 CFR 312.42(b)(1)(iv): Onvoldoende informatie om risico's voor menselijke proefpersonen te beoordelen? De FDA gaf aan dat er binnen 30 dagen een brief met aanvullende details zal worden uitgegeven.