GENENTA SCIENCE S.P.A. Genenta Science heeft aangekondigd dat de U.S. Food and Drug Administration een Orphan Drug Designation (ODD) heeft toegekend aan Temferon(TM) voor de behandeling van glioblastoma multiforme (GBM). Temferon is een gepatenteerde celtherapie ontworpen om de tumormicro-omgeving te herprogrammeren door immunomodulerende moleculen rechtstreeks aan tumoren toe te dienen. Genenta test Temferon in een lopend Fase 1/2a klinisch onderzoek bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met GBM die een niet-gemethyleerde MGMT-genpromotor hebben (uMGMT-GBM).
GBM is de meest voorkomende kwaadaardige primaire hersentumor en het meest agressieve diffuse glioom, waarbij bij ongeveer 60% van de GBM-populatie niet-gemethyleerde MGMT-genpromoters zijn vastgesteld. Het ODD-programma ondersteunt de ontwikkeling van behandelingen voor ziekten waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden (wat neerkomt op ongeveer 6 gevallen per 10.000 inwoners). Tot de stimulansen die met de aanwijzing gepaard gaan, behoren het in aanmerking komen voor federale subsidies, belastingkredieten voor gekwalificeerde klinische proeven, vrijstellingen van de gebruikersvergoeding voor geneesmiddelen op recept en een zevenjarige marktexclusiviteitsperiode na goedkeuring door de FDA.
