Frequency Therapeutics, Inc. kondigde aan dat de inschrijving voor de placebogecontroleerde Fase 2b-studie van FX-322 bij volwassenen met verworven perceptief gehoorverlies (SNHL) is voltooid. De FX-322-208 studie, waaraan 142 personen deelnamen, is ontworpen om verbetering aan te tonen in een vooraf gespecificeerde meting van spraakperceptie. Het bedrijf wil de studiegegevens in het eerste kwartaal van 2023 vrijgeven.

FX-322-208 is een prospectieve, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multi-center fase 2b-studie die is ontworpen om de werkzaamheid van een eenmalige toediening van FX-322 op spraakperceptie te evalueren bij personen tussen 18-65 jaar met gehoorverlies geassocieerd met lawaai-geïnduceerd of permanent idiopathisch plotseling SNHL. Aan de studie namen 142 deelnemers deel, meer dan de oorspronkelijke inschrijvingsdoelstelling van ongeveer 124, en de studie wordt uitgevoerd op 28 klinische locaties in de VS. De onderneming heeft eerder afgestemd met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) over het gebruik van het specifieke primaire eindpunt spraakperceptie.

Met een verbeterde spraakperceptie kunnen mensen woorden duidelijker horen, een essentiële onvervulde behoefte voor mensen met gehoorverlies. De FX-322-208 studie is voor 80% gemotoriseerd (significantieniveau van 0,05) om een statistisch significante en klinisch betekenisvolle verbetering in spraakperceptie waar te nemen op dag 90 na toediening, waarbij studieresponders worden gedefinieerd als personen die het bovenste 95%-betrouwbaarheidsinterval in de spraakperceptietest overschrijden. Het bedrijf heeft de specifieke test voor het primaire eindpunt niet openbaar gemaakt om de nauwkeurigheid van de studie te maximaliseren en mogelijke vertekening te beperken.

Tijdens de studie nemen de proefpersonen deel aan een reeks audiologische onderzoeken, waaronder zuivere-toonaudiometrie, woordherkenning in stilte, woordherkenning in lawaai, de Tinnitus Functional Index (TFI), evenals meerdere door patiënten gerapporteerde uitkomstmaten, waaronder Frequency's eigen door patiënten gerapporteerde uitkomstinstrument (RADIAL) in verworven SNHL. Alle proefpersonen moeten een gedocumenteerd audiogram hebben van ten minste zes maanden voor de screening en de meeste patiënten worden geëvalueerd gedurende een periode van 270 dagen na de dosering. De strenge opzet van de studie omvat een inleidende fase met meerdere nulmetingen.

Proefpersonen met instabiliteit van de baselinetests worden uitgesloten van deelname aan het onderzoek. Audiometrietestsessies worden opgenomen en gecontroleerd door externe audiologen om consistentie te waarborgen en eventuele anomalieën met betrekking tot de uitvoering van de tests te identificeren. In eerdere studies heeft de onderneming de grootste concentratie van verbeteringen in spraakperceptie waargenomen bij personen met permanent plotseling of door lawaai veroorzaakt perceptief gehoorverlies in het bereik van matig tot minder ernstig gehoorverlies.

Deze bevindingen vormden de basis voor het ontwerp en de inclusiecriteria van de FX-322-208 studie. Meer dan 200 personen zijn gedoseerd met een enkele injectie van FX-322 in eerdere of lopende studies, en het kandidaat-geneesmiddel blijft een gunstig veiligheidsprofiel vertonen zonder geneesmiddel-gerelateerde ernstige bijwerkingen.