Egetis Therapeutics AB (Publ) kondigt aan dat de eerste site geactiveerd is in de cruciale ReTRIACt klinische studie voor de nieuwe geneesmiddelenaanvraag (NDA) in de VS voor Emcitate. Het bedrijf kondigde verder aan dat het nu topline resultaten van de ReTRIACt-studie verwacht in de eerste helft van 2024 en dat het de daaropvolgende indiening van de NDA in de VS medio 2024 verwacht, onder de versnelde aanduiding. De bijgewerkte tijdlijnen zijn te wijten aan de aanzienlijke vertraging in de start van de studie en een verwacht hoger aantal behandelingsnaïeve patiënten, wat een langere studieduur per patiënt inhoudt die naar verwachting in de studie zal worden gerekruteerd, vergeleken met de oorspronkelijke aannames.

Als gevolg van de vertraging zal de opbouw van de commerciële infrastructuur in de VS worden afgestemd op de bijgewerkte tijdlijnen voor de indiening van de NDA en zullen alle middelen worden gericht op de ReTRIACt Studie en de aanstaande EU indiening. Daarom zal de interne Emcitate-ontwikkeling van Aladote worden geparkeerd totdat de Emcitate-indiening is voltooid. De ReTRIACt klinische studie is een cruciale, 16 patiënten, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie voor de Amerikaanse NDA waarvoor Emcitate wordt ontwikkeld voor de behandeling van monocarboxylaattransporter 8 (MCT8) deficiëntie.

De studie zal worden uitgevoerd in drie centra in het Erasmus Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland, het Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, VS, en het Addenbrooke's Hospital, Cambridge, VK. Het bedrijf werkt nauw samen met de onderzoekslocaties om een soepele en efficiënte uitvoering van het onderzoek mogelijk te maken en er zijn meer dan 30 in aanmerking komende patiënten geïdentificeerd op de drie deelnemende locaties. Ondertussen werkt het bedrijf verder aan de afronding van het dossier voor de MAA in de EU voor indiening in de vroege herfst van 2023.