Edgewise Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) toestemming heeft gegeven voor een klinische studie van EDG-5506 bij kinderen met DMD. Het bedrijf verwacht in het vierde kwartaal van 2022 te beginnen met het doseren van deelnemers aan de LYNX Fase 2 studie. EDG-5506 is een experimentele oraal toegediende kleine molecule myosinemodulator die ontworpen is om letselgevoelige snelle skeletspiervezels te beschermen in dystrofinopathieën zoals DMD en Becker spierdystrofie (BMD).

De LYNX fase 2-studie is een placebogecontroleerde studie om het effect van drie doses EDG-5506 gedurende 12 weken op veiligheid, farmacokinetiek (PK) en biomarkers van spierschade te beoordelen. Naar verwachting zullen ongeveer 27 kinderen met DMD in de leeftijd van 4 tot 9 jaar die stabiele corticosteroïden krijgen, worden ingeschreven op maximaal 12 plaatsen in de Verenigde Staten. De deelnemers zullen dan in een open-label verlengingsgedeelte van de proef doorgaan voor in totaal 12 maanden om meer inzicht te krijgen in de veiligheid en de functionele maatregelen.

Belangrijk is dat deze studie bedoeld is om de doses EDG-5506 te identificeren die het potentieel hebben om biomarkers van spierschade te verminderen en functioneel voordeel te bieden aan patiënten in een fase 3-studie.