Dyne Therapeutics kondigt FDA Clinical Hold aan op IND aanvraag voor DYNE-251 in Duchenne Musculaire Dystrofie
18 januari 2022 om 14:00 uur
Delen
Dyne Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag voor het starten van een klinische studie met DYNE-251 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die in aanmerking komen voor het overslaan van exon 51, in klinische wachtstand heeft geplaatst. Dyne heeft op 14 januari 2022 een clinical hold letter ontvangen van de FDA waarin om aanvullende klinische en niet-klinische informatie voor DYNE-251 wordt gevraagd. De Vennootschap verwacht haar antwoord met gegevens van bestaande en lopende studies in het tweede kwartaal van 2022 bij de FDA in te dienen, en indien dit bevredigend is voor de FDA, medio 2022 patiënten te doseren in een Fase 1/2 multiple ascending dose (MAD) klinische studie met DYNE-251, in overeenstemming met de huidige richtlijnen van de FDA. Dyne zal nauw samenwerken met de FDA om de klinische stop zo snel mogelijk op te lossen. Zoals eerder aangekondigd, verwacht de Vennootschap een IND in te dienen voor DYNE-101 in myotone dystrofie type 1 (DM1) tijdens het eerste kwartaal van 2022 en patiënten te doseren in een geplande MAD klinische studie tegen medio 2022.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Dyne Therapeutics Inc. is een bedrijf dat zich bezighoudt met spierziekten in een klinische fase. Het bedrijf richt zich op het ontwikkelen van levensveranderende therapeutica voor mensen met genetisch bepaalde ziekten. Het bedrijf gebruikt zijn FORCE-platform om de beperkingen van de toediening van spierweefsel en oligonucleotidetherapeutica voor spierziekten te overwinnen. De therapeutica van het FORCE-platform bestaan uit een oligonucleotide payload die ontworpen is om de genetische basis van de ziekte aan te pakken. Met behulp van het FORCE-platform stelt het een portefeuille samen van therapeutica voor spierziekten, waaronder de belangrijkste programma's voor myotone dystrofie type 1 (DM1), Duchenne spierdystrofie (DMD) en facioscapulohumerale dystrofie (FSHD). De therapeutica bestaan uit drie componenten: een Fab, een klinisch gevalideerde linker en een oligonucleotide payload die met de linker aan het Fab wordt bevestigd. Het bedrijf is ook van plan om zijn portefeuille uit te breiden door middel van ontwikkelingsinspanningen gericht op zeldzame skeletspierziekten en hart- en stofwisselingsspierziekten.