Dyne Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) haar Investigational New Drug (IND) aanvraag voor het starten van een klinische studie met DYNE-251 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die in aanmerking komen voor het overslaan van exon 51, in klinische wachtstand heeft geplaatst. Dyne heeft op 14 januari 2022 een clinical hold letter ontvangen van de FDA waarin om aanvullende klinische en niet-klinische informatie voor DYNE-251 wordt gevraagd. De Vennootschap verwacht haar antwoord met gegevens van bestaande en lopende studies in het tweede kwartaal van 2022 bij de FDA in te dienen, en indien dit bevredigend is voor de FDA, medio 2022 patiënten te doseren in een Fase 1/2 multiple ascending dose (MAD) klinische studie met DYNE-251, in overeenstemming met de huidige richtlijnen van de FDA. Dyne zal nauw samenwerken met de FDA om de klinische stop zo snel mogelijk op te lossen. Zoals eerder aangekondigd, verwacht de Vennootschap een IND in te dienen voor DYNE-101 in myotone dystrofie type 1 (DM1) tijdens het eerste kwartaal van 2022 en patiënten te doseren in een geplande MAD klinische studie tegen medio 2022.