Dyne Therapeutics, Inc. kondigde aan dat DYNE-251, een onderzoekstherapeuticum voor Duchenne spierdystrofie (DMD) mutaties die vatbaar zijn voor exon 51 skipping, de status van weesgeneesmiddel en zeldzame kinderziekte heeft gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). DYNE-251 wordt geëvalueerd in de Fase 1/2 DELIVER klinische studie. De aanwijzing als weesgeneesmiddel wordt door de FDA toegekend aan geneesmiddelen of biologische producten die bestemd zijn voor de behandeling, preventie of diagnose van een zeldzame ziekte of aandoening waaraan minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden.

Onder het aanwijzingsprogramma voor zeldzame kinderziekten van de FDA kan de FDA een voucher voor prioritaire beoordeling toekennen aan een sponsor die een productgoedkeuring krijgt voor een zeldzame kinderziekte.