Dyne Therapeutics, Inc. heeft aangekondigd dat de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de klinische wacht heeft opgeheven en haar Investigational New Drug (IND) aanvraag heeft goedgekeurd voor het starten van een klinische studie met DYNE-251 bij patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) die in aanmerking komen voor het overslaan van exon 51. Het bedrijf verwacht medio 2022 te kunnen beginnen met het doseren van patiënten in een Fase 1/2 klinische studie waarin DYNE-251 geëvalueerd wordt. Dyne is van plan DYNE-251 te evalueren in een wereldwijde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, meervoudige oplopende dosering (MAD) klinische studie met een verlengingsstudie op lange termijn.

Het doel van de studie is 30 tot 50 ambulante en niet-ambulante mannen met Duchenne op te nemen, die 4 tot 16 jaar oud zijn en mutaties hebben die vatbaar zijn voor behandeling met exon 51 skipping. De studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, dystrofine-expressie zoals gemeten door Western Blot, farmacokinetiek en farmacodynamiek, en metingen van de spierfunctie evalueren. Dyne is van plan om bij de start van de dosering meer details te geven over de opzet van de studie en de timing van de gegevens.

Naast DYNE-251 bouwt Dyne aan een wereldwijde DMD-franchise met preklinische programma's voor patiënten met mutaties die vatbaar zijn voor het overslaan van andere exonen, waaronder 53, 45 en 44.