Curis, Inc. kondigt bijgewerkte gegevens aan van de lopende TakeAim Leukemie-studie (CA-4948-102) in recidief/refractaire (R/R) AML, die gepresenteerd zullen worden op de ASCO- en EHA-conferenties. Deze update bevat gegevens voor 25 nieuwe patiënten in de FLT3-mutatie (FLT3m) en U2AF1/SF3B1-splicingfactormutatie (SFm)-cohorten die minder dan 3 lijnen van eerdere therapie hadden gekregen en werden behandeld met emavusertib als monotherapie op de Aanbevolen Fase 2 Dosis (RP2D) van 300 mg BID. FLT3m Cohort ?

12 recidief/refractaire patiënten tot op heden ingeschreven: 12 R/R AML-patiënten met FLT3m werden behandeld met emavusertib. Eerdere therapieën waren venetoclax (8/12), hypomethylerende middelen of HMA (9/12) en FLT3-remmers (9/12). Voorlopige gegevens laten 6 objectieve responsen zien in 11 responswaardige patiënten: 3 complete remissie (CR), 1 CR met gedeeltelijk hematologisch herstel (CRh) en 2 morfologische leukemievrije status (MLFS) met een behandelingsduur van 46-324 dagen.

4 patiënten waren nog in behandeling op het moment van de gegevensafsluiting, waaronder 1 CRh en 1 MLFS. 3 van de 3 patiënten die naïef waren voor behandeling met FLT3i bereikten objectieve respons (2 CR, 1 MLFS). 3 van de 8 patiënten die progressie vertoonden tijdens of na eerdere FLT3i-behandeling behaalden een objectieve respons (1 CR, 1 CRh, 1 MLFS).

1 patiënt is niet responswaardig. Alle responders toonden volledige normalisatie van de blasttelling in het beenmerg. Eén van deze patiënten ging over tot allogene stamceltransplantatie.

Respons werd snel bereikt in deze populatie, waarbij 5 van de 6 responsen binnen één behandelingscyclus optraden. SFm Cohort ? 20 recidief/refractaire patiënten tot op heden ingeschreven: 20 R/R AML-patiënten met SFm werden behandeld met emavusertib.

Voorafgaande therapieën waren venetoclax (18/20) en HMA (17/20). Voorlopige gegevens laten zien dat 4 van de 18 responswaardige patiënten in deze populatie objectieve respons hebben bereikt (CR/CRh/MLFS). 8 van de 20 patiënten zijn nog in behandeling bij de data-cutoff, waaronder 1 MLFS en 3 niet-responderende patiënten die verhoogde neutrofielenaantallen vertoonden.

Alle 4 responders (1 CR, 2 CRh, 1 MLFS) hadden een eerdere behandeling met een HMA ontvangen; 3 van hen hadden ook een eerdere behandeling met venetoclax ontvangen. 3 bijkomende niet-responderende patiënten zijn in behandeling en vertoonden verhoogde neutrofielenaantallen. 2 patiënten zijn niet responswaardig.

Alle responders toonden volledige normalisatie van het aantal blasten in het beenmerg. Eén van deze patiënten ging over tot allogene stamceltransplantatie.