Op 30 juni 2023 presenteerde Cumberland Pharmaceuticals Inc. resultaten van een tussentijdse analyse voor de FIGHT DMD-studie op de 29e jaarlijkse Parent Project Muscular Dystrophy-conferentie in Dallas, Texas. De tussentijdse analyse werd uitgevoerd op gegevens van 25 patiënten met Duchenne spierdystrofie ("DMD") die zes van de in totaal twaalf maanden behandeling en beoordelingen hadden voltooid. Beide doses ifetroban werden goed verdragen door deelnemers aan DMD van 7 jaar en ouder.

Er was ook een positieve trend in beenspierkracht, maar er werden nog geen statistisch significante verschillen geïdentificeerd op dit vroege tijdstip. Cumberland is bezig met de ontwikkeling van ifetroban, een nieuwe chemische entiteit voor een reeks indicaties die voorzien in onbeantwoorde medische behoeften. Ifetroban is een krachtige en selectieve tromboxaan-prostanoïde receptor (TPr)-antagonist.

Ifetroban heeft een hoge affiniteit voor TPr op veel celtypes, waaronder bloedplaatjes, gladde vasculaire spieren, gladde luchtwegen en fibroblasten, en heeft geen agonistische activiteit. Ifetroban vertoont ook antibloedplaatjes-, antivasospastische, antifibrotische en antibronchospastische activiteiten en is effectief in bepaalde preklinische modellen van vasospasme, trombose, reperfusieschade, hartfibrose, longfibrose en endotheeldisfunctie, waaronder modellen die ongevoelig zijn voor aspirine. Cumberland sponsort de FIGHT DMD-studie, een multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II-studie waarin de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van twee doses orale ifetroban worden geëvalueerd voor de behandeling van de cardiomyopathie geassocieerd met DMD, een zeldzame en dodelijke genetische aandoening.

Dit onderzoek evalueert 12 maanden orale ifetroban bij 24 proefpersonen met cardiomyopathie in een vroeg stadium en 24 proefpersonen met hartziekte in een vergevorderd stadium in 10 Amerikaanse centra die gespecialiseerd zijn in DMD-cardiomyopathie. De eindpunten voor veiligheid en werkzaamheid omvatten de linkerventrikel ejectiefractie met behulp van cardiale MRI, longfunctie, kwantitatieve spierkracht, dagelijkse activiteit en kwaliteit van leven. De U.S. Food and Drug Administration Orphan Product Division kende Cumberland $1 miljoen toe in het kader van haar beursprogramma voor weesgeneesmiddelen om dit onderzoek te ondersteunen.

Dit was de eerste DMD-studie die een dergelijke financiering kreeg. Het bedrijf is van plan om elk van de door ifetroban gesponsorde studies af te ronden, de gegevens te analyseren, top-line resultaten aan te kondigen en dan te beslissen over het beste ontwikkelingspad voor de registratie van ifetroban, dat het potentieel heeft om voordeel te bieden aan veel patiënten met weesziekten die een onbeantwoorde medische behoefte vertegenwoordigen.