Charles River Laboratories International, Inc. Kondigt samenwerking aan op het gebied van gentherapie voor zeldzame ziekten met Axovia Therapeutics
09 april 2024 om 14:00 uur
Delen
Charles River Laboratories International, Inc. kondigt een samenwerking aan met Axovia Therapeutics Ltd. voor de ontwikkeling en productie van plasmide DNA door een contractontwikkelings- en productieorganisatie (CDMO). Charles River zal plasmiden met een hoge kwaliteit (HQ) gen van belang produceren ter ondersteuning van de ontwikkeling van Axovia's gentherapieën voor ciliopathieën, waaronder het Bardet-Biedl syndroom (BBS), een aandoening met beperkte behandelingsmogelijkheden en zonder genezing. Het belangrijkste programma van Axovia, AXV101, is een op adeno-geassocieerd virus (AAV9)-gebaseerde gentherapie gericht op netvliesdystrofie die geassocieerd is met BBS. In preklinische studies voor BBS veranderde de nieuwe gentherapie de onderliggende ziekte, waardoor het gezichtsverlies werd gered door het stoppen van netvliesdegeneratie, het stoppen van door BBS veroorzaakte gewichtstoename en de ontwikkeling van obesitas.
Axovia is door de FDA aangewezen als weesgeneesmiddel en zeldzame pediatrische ziekte. Axovia zal gebruikmaken van het gevestigde plasmidenplatform van Charles River, eXpDNA, en van de toonaangevende expertise in de productie van plasmide DNA, waaronder HQ-plasmide dat belangrijke kenmerken van GMP (Good Manufacturing Practice) productie combineert met een snelle doorlooptijd om de klinische goedkeuring te versnellen. In de afgelopen jaren heeft Charles River haar portfolio voor cel- en gentherapie aanzienlijk uitgebreid om complexe toeleveringsketens te vereenvoudigen en te voldoen aan de groeiende vraag naar diensten voor plasmide DNA, virale vectoren en celtherapie.
In combinatie met de bestaande testmogelijkheden van het bedrijf biedt Charles River een uitgebreide "concept-to-cure" oplossing voor geavanceerde therapieën.
Delen
Naar het originele artikel.
Wettelijke waarschuwing
Charles River Laboratories International, Inc. is gespecialiseerd in de ontwikkeling van producten en diensten op het gebied van onderzoek en niet-klinische geneesmiddelenontwikkeling voor farmaceutische bedrijven, overheidsinstellingen en academische instellingen. De netto-omzet kan als volgt per activiteit worden uitgesplitst - ontdekkings- en veiligheidsbeoordelingsdiensten (63,4%): ontdekkingsdiensten voor de identificatie, screening en selectie van de belangrijkste verbindingen voor de ontwikkeling van nieuwe kandidaat-geneesmiddelen, en in vivo en in vitro tests, inclusief farmacokinetische, bioanalytische, metabole, toxicologische en pathologische studies, voor de veiligheidsbeoordeling van farmaceutische producten, medische hulpmiddelen, diergezondheidsproducten, chemische en agrochemische producten en biociden; - ontwikkeling en verkoop van onderzoeksmodellen en aanverwante diensten (19,2%): muizen, ratten, immunodeficiënte modellen, konijnen, cavia's, hamsters, enz. De groep biedt ook primaire cellen en gespecialiseerde producten (bioconserveringsproducten, invriesmedia voor celculturen, antigenen, peptiden, gehumaniseerde muismodellen, enz; - ontwikkeling van oplossingen voor geneesmiddelenproductieprocessen (17,5%): producten en diensten voor microbiologische tests, in-vitrotests, endotoxinetests, microbiële identificatie, ontwikkeling en productie van vogelvaccins, enz. De groep biedt ook contractproductiediensten voor cel- en gentherapieën. De netto-omzet wordt per inkomstenbron verdeeld tussen de verkoop van diensten (83,3%) en de verkoop van producten (16,7%). De netto-omzet is als volgt geografisch verdeeld: Verenigde Staten (56,8%), Europa (26%), Canada (11,8%), Azië/Pacific (4,9%) en overige (0,4%).