CERENO SCIENTIFIC AB Cereno Scientific heeft aangekondigd dat het bedrijf een verzoek zal indienen voor uitgebreide toegang tot het onderzoeksgeneesmiddel CS1 voor gebruik als behandeling buiten een klinische studie, ook wel 'compassionate use' genoemd. Aanleiding voor het initiatief is een verzoek van een onderzoeker in de lopende Fase II studie van CS1. Cereno zal een verzoek indienen bij de FDA onder de "Expanded Access to Investigational Drugs for Treatment Use?
aanvragen voor uitgebreide toegang tot CS1, die in eerste instantie beperkt zal zijn tot patiënten die de Fase II studie bij PAH hebben voltooid. De uitgebreide toegang is een mogelijke weg voor een patiënt met een ernstige of onmiddellijk levensbedreigende ziekte om toegang te krijgen tot een onderzoeksgeneesmiddel voor behandeling buiten klinische studies om, wanneer er geen vergelijkbare of bevredigende alternatieve behandelingsmogelijkheden beschikbaar zijn. Als het verzoek van Cereno voor uitgebreide toegang tot CS1 wordt goedgekeurd door de FDA en vervolgens wordt goedgekeurd door de ethische commissies van de plaatselijke ziekenhuislocaties, zullen patiënten die de klinische studies hebben voltooid en die aan de eisen van de FDA voldoen, toegang krijgen tot CS1.
ethische commissies, zullen patiënten die de Fase II studie hebben voltooid, in overleg met de onderzoeker, de optie hebben om door te gaan met de behandeling met CS1 medicijnen. De uitgebreide toegang zou Cereno de mogelijkheid bieden om werkzaamheids- en veiligheidsgegevens te verzamelen over langdurige blootstelling aan CS1 bij patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) onder een formeel door de FDA goedgekeurd protocol, wat ondersteuning zou kunnen bieden voor latere aanvragen bij de FDA, zoals fast-track designation/doorbraaktherapie en het verkrijgen van de IND-goedkeuring voor het starten van een Fase III studie met CS1.
