CEL-SCI Corporation kondigde een aanzienlijk positief resultaat aan van haar recente bijeenkomst met de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) met betrekking tot de weg naar goedkeuring voor haar eerstelijns immunotherapie tegen kanker Multikine (Leukocyte Interleukin, Injection). Op basis van sterke gegevens over de veiligheid en werkzaamheid van de voltooide Fase 3-studie naar hoofd-halskanker van CEL-SCI, gaf de FDA aan dat CEL-SCI verder mag gaan met een bevestigende registratiestudie van Multikine bij nieuw gediagnosticeerde patiënten met gevorderde primaire hoofd-halskanker zonder lymfeklierbetrokkenheid (bepaald via PET-scan) en met een lage PD-L1-tumorexpressie (bepaald via biopsie). CEL-SCI heeft een rapport gepubliceerd over de overeenkomst met de FDA en het verdere verloop van Multikine.

De belangrijkste punten zijn: De FDA stemde in met een bevestigende registratiestudie voor 212 personen op basis van de sterkte van de gegevens over veiligheid en overlevingsvoordeel in de geselecteerde doelpopulatie uit de voorafgaande fase 3-studie voor 928 personen. De bevestigende studie wordt een gerandomiseerde gecontroleerde studie met twee armen: Multikine-behandeling plus standaardbehandeling versus standaardbehandeling alleen. Zoals gepresenteerd op de ESMO kankerconferentie in oktober 2023, hadden de met Multikine behandelde patiënten in de geselecteerde groep een 5-jaars overleving van 73% tegenover een 5-jaars overleving van 45% in de controlegroep die geen Multikine kreeg.

Over het algemeen wordt de selectie van patiënten voor verschillende behandelingen bij nieuw gediagnosticeerde hoofd-halskanker pas na de operatie gedaan. Dat stelde CEL-SCI voor een uitdaging, omdat Multikine vóór de operatie gegeven moet worden. Door het biologische werkingsmechanisme van Multikine te analyseren, zoals ondersteund door de afgeronde Fase 3-studie, ontwikkelde CEL-SCI criteria om vóór de operatie de patiënten te selecteren die de beste overlevingskansen zouden hebben met Multikine.

De FDA aanvaardde de selectiecriteria en de voorgestelde studieopzet, waardoor CEL-SCI nu patiënten kan inschrijven voor het bevestigende onderzoek. CEL-SCI voldeed aan de zeer hoge eisen van de FDA, die een strengere analyse vereist voor nieuw gediagnosticeerde patiënten dan voor terminale kankerpatiënten. Eén toezichthouder noemde deze nieuw gediagnosticeerde kankerpatiënten "veel gevoeliger?

en legde uit dat de standaard voor het toestaan van een nieuw onderzoek met deze patiënten strenger moet zijn, omdat niet verwacht wordt dat ze allemaal zullen sterven. CEL-SCI heeft van statistici en artsen het advies gekregen dat het bevestigende onderzoek een grote kans van slagen heeft, omdat er al een groot overlevingsvoordeel is aangetoond in de doelpopulatie in het voltooide fase-3-onderzoek. Het veel kleinere bevestigende onderzoek?minder dan een kwart van de grootte van het eerdere onderzoek)zal zich richten op de patiënten die het grootste overlevingsvoordeel hadden bij behandeling met Multikine.

Als Multikine wordt goedgekeurd als prechirurgische behandeling, moet het worden toegevoegd aan de standaardbehandeling voor de doelpopulatie. De FDA erkende tijdens de vergadering ook dat er in de doelpopulatie een grote onbeantwoorde behoefte is aan verbeterde therapieën. Dit is een belangrijke factor die weegt in het voordeel van goedkeuring voor Multikine.

CEL-SCI is van mening dat haar risicoloos waardevoorstel voor investeerders een unieke kans biedt om te investeren in een Fase 3 oncologiebedrijf met een grote hoeveelheid gegevens die niet alleen tumorrespons aantonen, maar ook overleving op lange termijn in de doelpopulatie van patiënten. Het doel van de kleinere vervolgstudie van het bedrijf is om deze positieve resultaten te bevestigen in een prospectief gedefinieerde doelpopulatie.