Catalyst Pharmaceuticals, Inc. kondigde de commerciële lancering in de VS aan van AGAMREE® (vamorolone) orale suspensie 40 mg/ml voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie ("DMD") bij patiënten van twee jaar en ouder. Na de goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration ("FDA") op 26 oktober 2023 is AGAMREE nu op recept verkrijgbaar en wordt het in de hele Verenigde Staten verstrekt via een netwerk van gespecialiseerde apotheken. Het Catalyst Pathways® Patient Assistance Program voor AGAMREE® is een uitgebreid ondersteuningsprogramma voor patiënten dat een toegewijd, gepersonaliseerd ondersteuningsteam omvat dat families bijstaat tijdens het AGAMREE behandeltraject voor patiënten die hiervoor in aanmerking komen.

Duchenne spierdystrofie, DMD, de meest voorkomende vorm van spierdystrofie, is een zeldzame en levensbedreigende neuromusculaire aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierafwijkingen die uiteindelijk leiden tot verlies van mobiliteit, ademhalingsproblemen en fataliteit. De huidige standaardbehandeling voor DMD bestaat uit corticosteroïden, die vaak aanzienlijke bijwerkingen hebben. Naar schatting lijden tussen 11.000 en 13.000 patiënten in de VS aan DMD, waarbij ongeveer 70% van de patiënten momenteel een behandeling met corticosteroïden krijgt.

Steroïden zullen naar verwachting de ruggengraat van de therapie voor DMD-patiënten blijven en gelijktijdig met andere therapieën gedoseerd worden. De goedkeuring van AGAMREE® door de FDA was gebaseerd op de gegevens van de cruciale Fase 2b VISION-DMD studie, aangevuld met veiligheidsinformatie uit drie open-label studies, inclusief uitbreidingsstudies. In deze studies werd AGAMREE toegediend in doses variërend van 2 tot 6 mg/kg/dag, met een verlenging tot 48 maanden.

Vergeleken met de huidige standaard corticosteroïden vertoonde deze nieuwe corticosteroïdenbehandeling een vergelijkbare werkzaamheid, met gegevens die wezen op een vermindering van bijwerkingen, met name gerelateerd aan botgezondheid, groeipad en verbeterd gedrag.