CARsgen Therapeutics Holdings Limited kondigt aan dat het bedrijf tijdens de jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (de "ASH") in 2022 een poster heeft gepresenteerd met de resultaten van de fase II klinische studie LUMMICAR STUDY 1 van zevorcabtagene autoleucel ("zevor-cel", R&D-code: CT053, een autologe CAR T-celproductkandidaat tegen BCMA) bij Chinese patiënten met recidief/refractair multipel myeloom (R/R MM). Deze poster meldt voor het eerst de cruciale fase II veiligheids- en werkzaamheidsgegevens van LUMMICAR STUDY 1. Poster: Fase-onderzoek van volledig menselijke BCMA-gerichte CAR T-cellen (Zevorcabtagene Autoleucel) bij patiënten met recidief/refractair multipel myeloom Zevor-cel, een volledig menselijk autoloog CAR T-celproduct gericht op B-cel maturatie antigeen (BCMA), wordt geëvalueerd voor patiënten met R/R MM in LUMMICAR STUDY 1 (NCT03975907), een lopend fase I/II klinisch onderzoek in China. De resultaten voor de 14 proefpersonen die in fase I van LUMMICAR STUDY 1 werden behandeld, toonden een goed verdragen veiligheidsprofiel, plus diepe en duurzame responsen met een objectieve respons (ORR) van 100% en een volledige respons/strenge volledige respons (CR/sCR) van 78,6%.

In totaal werden 102 patiënten met R/R MM behandeld met zevor-cel in een dosis van 150×10(6) CAR+ T-cellen. De patiënten hadden een mediane leeftijd van 59,5 jaar, de mediane tijd vanaf de diagnose was 3,6 jaar, en de mediane voorafgaande therapielijnen was 4 (range, 3--15). Van de behandelde patiënten hadden 39 (38,2%) stadium III van het International Staging System; 46 (45,1%) patiënten hadden hoog-risico cytogenetische afwijkingen, gedefinieerd als del(17p), t(4; 14), t(14; 16), t(14; 20); en 24 (23,5%) patiënten hadden autologe stamceltransplantatie ontvangen.

Het lymfodepletieregime bestond uit cyclofosfamide van 300 mg/m(2) en fludarabine van 25 mg/m(2) per dag gedurende 3 dagen vóór de behandeling met zevor-cel. Veiligheid Zevor-cel werd goed verdragen met een beheersbaar veiligheidsprofiel. De behandelingsgerelateerde bijwerkingen (AEs) werden gerapporteerd voor 102 patiënten, en de AEs bestonden voornamelijk uit de lymfodepletie-gerelateerde hematologische toxiciteiten.

In totaal kregen 92 (90,2%) patiënten te maken met cytokine-afgiftesyndroom (CRS), waarvan 7 (6,9%) met graad 3 of 4, en alle patiënten herstelden van CRS. Er werd geen neurotoxiciteit van graad 3 of hoger vastgesteld. Twee immuuneffectorcel-geassocieerde neurotoxiciteitssyndromen (ICANS) deden zich voor (beide graad 1), en de patiënten herstelden zonder het gebruik van tocilizumab of steroïden.

Behandelingsgerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) traden op bij 38 (37,3%) patiënten, voornamelijk hematologische toxiciteiten en infecties. Geen enkele AE leidde tot stopzetting van de zevor-cel infusie. Eén behandelingsgerelateerd sterfgeval deed zich voor 5 maanden na de CAR T-cel infusie als gevolg van ernstige pneumonie bij een patiënt met een voorgeschiedenis van chronische pneumonie.