Bristol Myers Squibb heeft aangekondigd dat het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) goedkeuring heeft aanbevolen voor Breyanzi (lisocabtagene maraleucel; liso-cel), een CD19-gerichte chimere antigeen receptor (CAR) T-celtherapie voor de behandeling van volwassen patiënten met recidief of refractair (R/R) diffuus groot B-cel lymfoom (DLBCL), primair mediastinaal groot B-cel lymfoom (PMBCL), en folliculair lymfoom graad 3B (FL3B) na twee of meer lijnen van systemische therapie. De aanbeveling van de CHMP zal nu worden beoordeeld door de Europese Commissie (EC), die de bevoegdheid heeft om geneesmiddelen voor de Europese Unie (EU) goed te keuren. Het CHMP heeft een positief advies uitgebracht op basis van de resultaten van TRANSCEND NHL 001, het centrale onderzoek bij patiënten met R/R LBCL na ten minste twee eerdere therapieën, en aanvullende gegevens van het TRANSCEND WORLD-onderzoek. De studies evalueerden patiënten met R/R DLBCL, PMBCL en FL3B, waaronder patiënten met een breed scala aan histologieën en ziekte met een hoog risico, en patiënten die Breyanzi kregen in de intramurale en poliklinische setting. TRANSCEND NHL 001 is een open-label, multicenter, pivotale Fase 1 studie uitgevoerd in de Verenigde Staten (VS) om de veiligheid, antitumoractiviteit en farmacokinetiek van Breyanzi te bepalen bij patiënten met R/R LBCL, waaronder DLBCL, hooggradig B-cel lymfoom (HGL), PMBCL en FL3B. Tot de primaire uitkomstmaten behoorden behandelingsgerelateerde ongewenste voorvallen, dosisbeperkende toxiciteit en objectief responspercentage. Belangrijke secundaire uitkomstmaten waren complete respons, duur van de respons, progressievrije overleving en algehele overleving. Het TRANSCEND-programma is een breed klinisch programma waarin Breyanzi wordt geëvalueerd voor meerdere hematologische indicaties en behandelingslijnen. TRANSCEND WORLD is een single-arm, multi-cohort, multicenter, fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Breyanzi te bepalen bij patiënten met agressief B-cel non-Hodgkin lymfoom (NHL). De primaire uitkomstmaat was het totale responspercentage. Secundaire uitkomstmaten waren veiligheid, complete respons, gebeurtenisvrije overleving, progressievrije overleving, algehele overleving, duur van de respons, farmacokinetiek en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. De studie werd uitgevoerd in Europa en Japan. Diffuus groot B-cel lymfoom (DLBCL) is een snel groeiende, agressieve ziekte en de meest voorkomende vorm van non-Hodgkin lymfoom (NHL), goed voor één op de drie gediagnosticeerde gevallen. Meer dan twee derde van de patiënten met DLBCL zal niet reageren op of hervallen na tweedelijnsbehandeling. Voor patiënten die hervallen of niet reageren op de initiële therapieën, zijn de conventionele behandelingsopties die een duurzame remissie opleveren beperkt en bedraagt de mediane levensverwachting ongeveer zes maanden, zodat er een kritieke behoefte aan nieuwe therapieën bestaat.