BridgeBio Pharma, Inc. kondigde aan dat het zijn inschrijvingsdoel voor tussentijdse analyses heeft overtroffen en verwacht in 2025 de eerste tussentijdse gegevens van zijn Fase 3-studie (FORTIFY) bij personen met LGMD2I/R9. FORTIFY is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde Fase 3-studie waarin de veiligheid en werkzaamheid van BBP-418 worden geëvalueerd, een experimentele orale therapie die in ontwikkeling is voor de behandeling van personen met LGMD2I/R9. De studie omvat een geplande tussentijdse analyse na 12 maanden gericht op het beoordelen van geglycosyleerd aDG als surrogaat eindpunt ter ondersteuning van versnelde goedkeuring.

Het primaire eindpunt dat na 36 maanden zal worden geëvalueerd is de North Star Assessment (NSAD) voor spierdystrofieën van het limb-girdle type en is bedoeld om bevestigende klinische gegevens te leveren. BridgeBio gaat door met de registratie van FORTIFY in de VS, het VK, Europa en Australië. Meerdere bemoedigende besprekingen met de FDA in 2024, gericht op de gevalideerde geglycosyleerde aDG bioassay en tussentijdse analyseplannen, blijven het plan van het bedrijf ondersteunen om versnelde goedkeuring na te streven voor BBP-418 op basis van het gebruik van geglycosyleerde aDG-niveaus als surrogaat eindpunt in LGMD2I/R9.

Verder gaf het Agentschap aan dat de aanpak van de Vennootschap om geglycosyleerde aDG-niveaus te meten via een nieuwe, gevalideerde bioassay op basis van spierweefsel, redelijk lijkt. Het bedrijf kondigde ook aan dat de FDA een Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) heeft toegekend aan BBP-418 voor de behandeling van LGMD2I/R9, omdat deze ziekte zo zeldzaam is en gekenmerkt wordt door ernstige verschijnselen die voornamelijk kinderen treffen. Als BBP-418 wordt goedgekeurd, kan BridgeBio in aanmerking komen voor een Priority Review Voucher op basis van ontvangst van de RPDD.

Een Priority Review Voucher kan worden toegepast op een andere therapie in de pijplijn van het bedrijf voor een kortere tijdlijn tijdens het beoordelingsproces van een New Drug Application of kan worden verkocht en overgedragen aan een ander bedrijf dat op zoek is naar een prioriteitsbeoordeling voor een van zijn toepassingen.